дистрофия

FDA отклоняет препарат от мышечной дистрофии, заявляя, что он не работает

Это октябрь. 14, 2015, фото из архива, показывает букву U.S. Еда & Кампус Управления по лекарствам в Силвер-Спринг, штат Мэриленд. В среду, октябрь. 25 августа 2017 года FDA отклонило экспериментальный препарат от распространенного типа мышечной дистрофии. Препарат от PTC Therapeutics предназначен для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенной генетической мутацией. …

Исследователи воспроизводят мышечную дистрофию ФСГ у мышей

Новое исследование, опубликованное в журнале Nature Communications, описывает прорыв в исследованиях, связанных с фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛД). Изнурительное генетическое заболевание, для которого не существует одобренного лечения, поражает примерно 38000 американцев и вызывает дегенерацию и истощение скелетных мышц. …

Исследование может объяснить усталость, вызванную физическими упражнениями, при мышечных дистрофиях

Исследование Университета Айовы предполагает, что длительная усталость после легких упражнений, которая наблюдается у людей с различными формами мышечной дистрофии, отличается от врожденной мышечной слабости, вызванной этим заболеванием.

Исследование, опубликованное в публикации Nature Advance Online, октябрь. 26, идентифицирует ошибочный сигнальный путь, который, по-видимому, вызывает утомляемость, вызванную физическими упражнениями, у мышей с мышечной дистрофией. …

Перенос генов исправляет серьезные мышечные дефекты у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна – это быстро прогрессирующее заболевание, которое вызывает мышечную слабость и атрофию всего тела из-за дефицита белка, называемого дистрофином. Исследователи из Университета Миссури, Национального центра развития трансляционных наук, Вашингтонского университета и Solid Biosciences, LLC разработали новый подход к переносу генов, в котором используется аденоассоциированный вирусный вектор для доставки модифицированного гена дистрофина в мышцы, восстанавливая мышцы. …

Новая терапия восполняет недостающий белок у пациентов с мышечной дистрофией

Исследователи из Медицинской школы Университета Миннесоты открыли новую терапию, которая показывает потенциал для лечения людей с мышечной дистрофией Дюшенна, смертельным заболеванием и наиболее распространенной формой мышечной дистрофии у детей.

В модели на мышах исследователи смогли заменить недостающий белок – дистрофин, который составляет ключевую часть структуры, которая скрепляет мышечную ткань – что приводит к болезни, эффективно восстанавливая ослабленную мышечную ткань. …