Исследователи из Медицинской школы Университета Миннесоты открыли новую терапию, которая показывает потенциал для лечения людей с мышечной дистрофией Дюшенна, смертельным заболеванием и наиболее распространенной формой мышечной дистрофии у детей.
В модели на мышах исследователи смогли заменить недостающий белок – дистрофин, который составляет ключевую часть структуры, которая скрепляет мышечную ткань – что приводит к болезни, эффективно восстанавливая ослабленную мышечную ткань.
Исследователи вводили дистрофическим мышам белок под названием утрофин – очень близкий родственник дистрофина – который был модифицирован с помощью проникающей в клетки метки, называемой ТАТ.
В исследовании впервые установлена эффективность и осуществимость белка на основе ТАТ-утрофина в качестве жизнеспособной терапии для лечения мышечной дистрофии, а также заболеваний сердечной мышцы, вызванных потерей дистрофина.
Исследование опубликовано в выпуске журнала PLoS Medicine от 26 мая 2009 г.
"Этот уникальный подход может заменить недостающий белок без сложностей, связанных с заменой генов или подходами стволовых клеток," сказал Джеймс Эрвасти, доктор философии.D., главный исследователь исследования и профессор кафедры биохимии, молекулярной биологии & Биофизика.
Мышечная дистрофия приводит к постепенному ослаблению мышц тела. Дюшенна – наиболее распространенная и тяжелая форма детской мышечной дистрофии. Примерно один из 3500 мальчиков рождается с калечащей болезнью. Симптомы обычно начинаются у детей в возрасте от 2 до 3 лет, большинство из них находятся в инвалидной коляске к 12 годам, а многие из них проходят в позднем подростковом возрасте до 20 лет. Текущее лечение, ограниченное кортикостероидами, минимально эффективно и может вызывать серьезные побочные эффекты.
По словам Эрвасти, исследования, направленные на борьбу с мышечной дистрофией с помощью генной терапии и лечения стволовыми клетками, показывают многообещающие, но прежде чем эти подходы станут жизнеспособными, необходимо преодолеть серьезные препятствия.
Доставить лечение каждой мышечной клетке с помощью генной терапии или стволовых клеток сложно, потому что мышечная ткань составляет такую большую часть человеческого тела. Кроме того, иммунная система может отклонить лечение клеток или генов, потому что пациенты будут рассматривать вновь введенные клетки или гены как чужеродное вещество.
Метод Эрвасти может решить обе эти проблемы. После инъекции комбинация ТАТ-атрофин эффективно распространяется по всему телу и способна проникать через стенку мышечных клеток, чтобы заменить недостающий дистрофин. Поскольку каждая клетка в организме естественным образом вырабатывает атрофин, ТАТ-утрофин позволяет обойти проблемы иммунитета, связанные с другими терапевтическими подходами.
"Наш подход к замене белка самым непосредственным образом и просто устраняет причину мышечной дистрофии Дюшенна," Эрвасти сказал.
Этот новый метод не является лекарством от мышечной дистрофии. Скорее, это будет терапия, которая, скорее всего, будет проводиться на регулярной основе. Если лечение будет работать на более крупных животных моделях и на людях, скорее всего, исследователи разработают лекарство для пациентов. Эрвасти надеется, что терапия может перейти в клинические испытания на людях в течение 3 лет.
Источник: Университет Миннесоты (новости: в сети)