Надежда для пациентов с мышечной дистрофией: использование гена помогает восстанавливать мышечные повреждения

Исследователи успешно улучшили способность мышц к самовосстановлению – искусственно увеличив уровень гена BMI1 в мышечно-специфических стволовых клетках мышей с мышечной дистрофией.

Ген BMI1 ранее был связан со способностью организма регенерировать клетки тканей в таких областях, как кровь или кожа.

Исследование, проведенное под руководством Лондонского университета королевы Марии и опубликованное в Журнале экспериментальной медицины, представляет собой первое доказательство концепции, согласно которой манипулирование активностью этого гена усиливает регенерацию дистрофической мышцы до уровня, при котором сила заметно увеличивается. Например, мыши могли бегать на беговой дорожке в течение более длительного периода времени и в более быстром темпе.

Это направление исследований теперь получит дальнейшее развитие, и ученые стремятся в один прекрасный день применить это лечение у пациентов с хроническим истощением мышц, например, с мышечной дистрофией.

Мышечная дистрофия – тяжелое и неизлечимое заболевание. Мышечная дистрофия Дюшенна – самая смертоносная форма мышечной атрофии – вызывается мутациями в гене, которые в конечном итоге приводят к повреждению и истощению мышечных волокон.

Мышечная дистрофия Дюшенна характеризуется повторяющимися циклами повреждения и восстановления мышц, что приводит к истощению клеток восстановления мышц. Он поражает одного из 3500 мальчиков и обычно заканчивается смертельным исходом в раннем взрослом возрасте.

Профессор Сильвия Марино, ведущий автор Лондонского университета королевы Марии, комментирует: "Это исследование дало нам первое «доказательство концепции» того, что использование гена BMI1 может значительно улучшить регенерацию дистрофических мышц до уровня, при котором сила заметно улучшается. Мы планируем продолжить наши исследования и надеемся установить, можно ли успешно применить эту концепцию к пациентам с мышечной дистрофией, но, возможно, с другими дегенеративными состояниями или даже с травматическим повреждением мышц."