Препарат, обычно используемый для лечения лейкемии, демонстрирует потенциал в качестве лечения, которое может замедлить прогрессирование состояния мышечной атрофии, мышечной дистрофии Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна чаще всего поражает мальчиков, около 2400 человек в Великобритании страдают от этого заболевания. В настоящее время нет лекарства, и ожидается, что большинство пациентов не доживут до 30 лет.
Исследователи из Университета Шеффилда исследовали препарат под названием дазатиниб, который блокирует определенные химические сигналы, стимулирующие рост раковых клеток. Они обнаружили, что тот же препарат также отключает аналогичные сигналы в белке, участвующем в мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Этот белок, называемый дистрогликаном, играет важную роль в поддержании здоровья мышечной ткани.
Команда протестировала препарат на рыбках данио, разводимых с МДД, и зафиксировала улучшение состояния рыб на 40%. Рыбы, получавшие дазатиниб, могли плавать дальше и дольше, чем рыбы из контрольной группы. Возможно, комбинируя препарат с другими разрабатываемыми в настоящее время лекарствами, их эффективность может быть улучшена еще больше. Результаты опубликованы в журнале Human Molecular Genetics.
"Дазатиниб явно перспективен для лечения МДД," говорит профессор Стив Уиндер, руководивший исследованием. "Исходя из нашего понимания того, как действует препарат, мы считаем, что он может быть эффективным для замедления разрушения мышц, продления способности пациентов ходить, а также защиты их сердца и дыхательных мышц. Существует вероятность того, что, если препарат будет принят сразу после постановки диагноза, прогрессирование заболевания может быть значительно снижено."
Поскольку дазатиниб уже допущен к клиническому применению, исследователи надеются, что можно будет быстрее добиться прогресса в испытании препарата на людях в качестве средства лечения МДД. Эксперименты на мышах уже начались и дали многообещающие результаты. Другие препараты, которые действуют аналогично дазатинибу, также исследуются командой профессора Виндера.
Доктор Марита Польшмидт, директор по исследованиям британской мышечной дистрофии, сказала:
"Это обнадеживающие открытия об уникальном новом способе лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это сложное состояние, и мы считаем, что для его эффективного лечения потребуется комбинация методов лечения. Подход профессора Виндера может дополнить потенциальные методы лечения, которые в настоящее время проходят клинические испытания, делая их более эффективными.
"Мы надеемся, что со временем его потенциал для лечения других мышечных дистрофий также будет исследован. На данный момент мы с нетерпением ждем результатов дальнейших исследований мышечной дистрофии Дюшенна, чтобы подтвердить эти первые многообещающие результаты."