Дюшенна

FDA отклоняет препарат от мышечной дистрофии, заявляя, что он не работает

Происходящее / /

Это октябрь. 14, 2015, фото из архива, показывает букву U.S. Еда & Кампус Управления по лекарствам в Силвер-Спринг, штат Мэриленд. В среду, октябрь. 25 августа 2017 года FDA отклонило экспериментальный препарат от распространенного типа мышечной дистрофии. Препарат от PTC Therapeutics предназначен для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенной генетической мутацией. …

FDA отклоняет препарат от мышечной дистрофии, заявляя, что он не работаетПодробнее »

Одобрение спорного лекарства вызывает глубокую озабоченность – и надежду

Происходящее / /

В сентябре Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Exondys, противоречивый метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна, основанный на незначительных данных, полученных всего от 12 пациентов. История на обложке в Chemical & Технические новости (C&EN), еженедельный информационный журнал Американского химического общества, исследует, что это решение может означать для будущих лекарств от Дюшенна и других редких заболеваний. …

Одобрение спорного лекарства вызывает глубокую озабоченность – и надеждуПодробнее »

Перенос генов исправляет серьезные мышечные дефекты у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна

Происходящее / /

Мышечная дистрофия Дюшенна – это быстро прогрессирующее заболевание, которое вызывает мышечную слабость и атрофию всего тела из-за дефицита белка, называемого дистрофином. Исследователи из Университета Миссури, Национального центра развития трансляционных наук, Вашингтонского университета и Solid Biosciences, LLC разработали новый подход к переносу генов, в котором используется аденоассоциированный вирусный вектор для доставки модифицированного гена дистрофина в мышцы, восстанавливая мышцы. …

Перенос генов исправляет серьезные мышечные дефекты у мышей с мышечной дистрофией ДюшеннаПодробнее »

Химерные клетки человека восстанавливают важнейший белок при мышечной дистрофии Дюшенна

Происходящее / /

Клетки, полученные путем слияния нормальной мышечной клетки человека с мышечной клеткой человека с мышечной дистрофией Дюшенна – редкой, но фатальной формой мышечной дистрофии – были способны значительно улучшить мышечную функцию при имплантации в мышцы мыши, моделирующей болезнь. Результаты сообщаются исследователями из Университета Иллинойса в Чикаго в Stem Cell Review and Reports. …

Химерные клетки человека восстанавливают важнейший белок при мышечной дистрофии ДюшеннаПодробнее »

Лекарство от рака перспективно для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Происходящее / /

Препарат, обычно используемый для лечения лейкемии, демонстрирует потенциал в качестве лечения, которое может замедлить прогрессирование состояния мышечной атрофии, мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна чаще всего поражает мальчиков, около 2400 человек в Великобритании страдают от этого заболевания. …

Лекарство от рака перспективно для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаПодробнее »