генотерапия

Генотерапия раньше расширяла защитные эффекты эстрогена на память

Ученые, включая Томаса К. Фостера, доктора философии, преподавателя нейробиологии и стула Эвелина Ф. Макнайта для исследования в области познавательного старения, и Линды А. Бин, доктора философии, сообщают о своих результатах в текущем выпуске Журнала Нейробиологии.«Есть окно времени, начинающегося вокруг менопаузы, когда инициирование гормональной заместительной терапии с эстрогеном защищает мозг от травмы и болезни Альцгеймера. …

Генотерапия для редкого истекающего кровью беспорядка достигает доказательства понятия: Исследование фактора VII дефицитов в модели собаки; показывает долгосрочное исправление, безопасность и эффективность

«У нашего открытия есть большая клиническая уместность для пациентов с фактором VII дефицитов», заявил лидер исследования Париж Margaritis, Д. Фил., исследователь гематологии в Центре Рэймонда Г. Перельмана Клеточной и Молекулярной Терапии (CCMT) в Детской больнице Филадельфии (CHOP). «У этих собак есть тип мутации, найденной в большинстве пациентов с этим беспорядком, таким образом, этот подход мог привести к длительной генотерапии у людей». …

Генотерапия показывает ранний успех против ‘болезни’ Мальчика Пузыря

Исследование связало пять мужчин с тяжелой объединенной болезнью иммунной недостаточности X-linked (SCID-X1), также известный как «болезнь» Мальчика Пузыря, кого все рассматривали в NIAID. Этот унаследованный беспорядок вовлекает мутацию в ген IL2RG, который затрагивает мужчин и происходит в 1 из каждых 50 000 – 100 000 живорождений, оставляя их с мало ни к какой свободной защите. …

Новая генотерапия за потерю видения безопасна в людях, исследование предлагает

Исследование, опубликованное 16 мая в The Lancet, сообщает увлекательный новый подход, в котором вирус, подобный простуде, но измененный в, лаборатории так, чтобы, это неспособно вызвать болезнь, используется в качестве перевозчика для гена и введено в глаз. Вирус проникает через относящиеся к сетчатке глаза клетки и вносит ген, который превращает клетки в фабрики для производства терапевтического белка, названного sFLT01. …

Генотерапия обрезает сердечную недостаточность, вызывающую генные мутации

«Генетические мутации, маленькое случайное, изменения в генетическом коде, составляющем гены, являются крупными преступниками в слабеющей сердечной мышце, замеченной в пациентах с сердечной недостаточностью», говорит Роджер Дж. Хэджджэр, Мэриленд, директор Сердечно-сосудистого Научно-исследовательского центра Сердца Горы Синай в Медицинской школе Айкана в Горе Синай. …