генотерапии

Занятие тернистой стороной генотерапии

«У эффективных и безопасных генотерапий есть потенциал к существенно обратным болезням, которые опасны для жизни для затронутых детей», заявила NHGRI Научный директор Дэн Кэстнер, Доктор медицины, доктор философии «Это исследование является важным шагом в развивающихся генотерапиях, которые могут безопасно использоваться, чтобы принести пользу пациентам». …

Эффективность генотерапии для Leber врожденный амавроз динамичная: Улучшение сопровождается снижением видения

В новом исследовании исследовательская группа сообщает о долгосрочном продолжении от трех из самых ранних лечивших пациентов среди начальной когорты 15 пациентов, которые получили исследовательскую терапию. Пациенты прошли обширные тесты своего видения и отображение сетчатки от основания, начинающегося до их лечения и в течение максимум шести лет после лечения. …

Метод генотерапии предназначается для кровеносных сосудов опухоли

В этом раннем исследовании доказательства понятия ученые показали, что они могут быть нацелены на кровеносные сосуды опухоли у мышей, не затрагивая здоровые ткани.«Актуальнейшие генотерапии в людях включают вынимающие клетки из тела, изменяя их и откладывая их в», сказал, что Дэвид Т. Курил, Мэриленд, доктор философии, отличил преподавателя радиационной онкологии. …

Гемофилия преимущество мышей от генотерапии

Гемофилия A есть наследственной кровоточащей заболеванием, позванной отсутствием протеинового Фактора свертывания крови VIII. Сохраняли надежду, что генотерапия обеспечит прорыв в лечении, но самый распространенный подход генотерапии имел мало клинического успеха. Но команда исследователей, в Медицинской школе Миннесотского университета, Миннеаполис, сейчас развила новый подход, дабы предназначаться для генов специфично к печени мыши синусоидальные эндотелиальные клетки (клетки, каковые являются основным источником Фактора VIII), и применял его, дабы обеспечить долговременное выражение Фактора VIII при гемофилии мыши, заметно уменьшая их заболевание. …

Резюме испытания генотерапии артрита после исследованной смерти пациента

артрит

Производитель экспериментального лекарственного средства генотерапии для воспалительного артрита сообщил день назад, понедельник, 26-го ноября, что Лекарственное средство и американская ЕдаАдминистрация (FDA) разрешила фазе опробование I/II лекарственным средством, дабы возобновиться по окончании расследования смерти больного. …