Гемофилия A есть наследственной кровоточащей заболеванием, позванной отсутствием протеинового Фактора свертывания крови VIII. Сохраняли надежду, что генотерапия обеспечит прорыв в лечении, но самый распространенный подход генотерапии имел мало клинического успеха. Но команда исследователей, в Медицинской школе Миннесотского университета, Миннеаполис, сейчас развила новый подход, дабы предназначаться для генов специфично к печени мыши синусоидальные эндотелиальные клетки (клетки, каковые являются основным источником Фактора VIII), и применял его, дабы обеспечить долговременное выражение Фактора VIII при гемофилии мыши, заметно уменьшая их заболевание. Они сохраняют надежду, что их эти, имело возможность бы появляться, были бы шагом к успешным клиническим опробованиям на людях в людях с гемофилией A.
Команда, во главе с Бетси Крен и Клиффордом Стиром, покрыла наночастицы hyaluron так, дабы они предназначались для печени синусоидальные эндотелиальные клетки. Дабы проверить эффективность трансгенеза, hyaluron-покрытые наночастицы были спроектированы, дабы содержать терапевтический ген (Фактор VIII) вместе с генетическим элементом, известным как Спящая красавица, помогающая терапевтической генной вставке в геном предназначенных клеток (т.е., печень синусоидальные эндотелиальные клетки). Кроме того спустя 50 недель по окончании гемофилии мыши были введены с этими наночастицами, уровни Фактора VIII в крови совпали с в крови обычных мышей, и кровоточащие времена были кроме этого подобны тем из обычных мышей. Авторы сохраняют надежду, что эта комбинация разработок, определенной для клетки нанократкой совокупности доставки и Спящей красавицы генетический элемент, окажется, будет жизнеспособной генотерапией.
Наименование: поставленная нанокапсуле Спящая красавица получает терапевтического Фактора VIII выражений в печени синусоидальные эндотелиальные клетки гемофилии мыши http://https://www.the-jci.org/article.php?id=34332Источник:
Карен ХониИздание клинического расследования