В сентябре Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Exondys, противоречивый метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна, основанный на незначительных данных, полученных всего от 12 пациентов. История на обложке в Chemical & Технические новости (C&EN), еженедельный информационный журнал Американского химического общества, исследует, что это решение может означать для будущих лекарств от Дюшенна и других редких заболеваний.
Лиза М. Джарвис, старший корреспондент C&EN отмечает, что мышечная дистрофия Дюшенна – это смертельное заболевание, вызванное нарушением функции белка, называемого дистрофином. Белок помогает защитить мышцы от стресса повседневного использования. Без функционирующей версии белка мышцы ломаются. Люди с Дюшенном, большинство из которых мужчины, обычно прикованы к инвалидной коляске в раннем взрослении и умирают в возрасте от 20 до 30 лет.
Некоторые семьи из дюжины мальчиков, участвовавших в клинических испытаниях, в результате которых был одобрен Exondys, или этеплирсен, подтверждают эффективность препарата. Но в исследовании не было плацебо, и количественных доказательств того, что препарат действовал, практически не было. Критики говорят, что при одобрении препарата, который обходится семьям в 300000 долларов в год, FDA уступило давлению со стороны защитников интересов пациентов и их семей, а не приняло решение, основанное на научных данных. Они опасаются, что агентство создало потенциально опасный прецедент, в то время как семьи надеются, что этот шаг выиграет у их сыновей время, чтобы фармацевтические компании продолжили искать другие методы лечения.
Американское химическое общество – некоммерческая организация, учрежденная U.S. Конгресс. ACS, насчитывающая почти 157 000 членов, является крупнейшим в мире научным сообществом и мировым лидером в предоставлении доступа к исследованиям в области химии через свои многочисленные базы данных, рецензируемые журналы и научные конференции. Его главные офисы находятся в Вашингтоне, D.C., и Колумбус, Огайо.