Федеральным регулирующим органам здравоохранения потребуется больше времени, чтобы пересмотреть широко обсуждаемое лекарство от мышечной дистрофии, которое стало горячей точкой в дебатах о доступе пациентов к экспериментальной медицине.
Производитель лекарств Sarepta Therapeutics Inc. сказал, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов не выполнит свою задачу по вынесению решения по препарату к четвергу. Хотя FDA не комментирует такие задержки, расширенный график повышает вероятность того, что регулирующие органы могут в конечном итоге одобрить лекарство компании.
Компания из Кембриджа, штат Массачусетс, заявила, что регуляторы FDA заявили, что они будут "стремиться завершить свою работу как можно быстрее."
Акции компании взлетели почти на 17% до 21 доллара.56 в полуденной торговле.
Препарат Сарепты, этеплирсен, стал точкой сплочения пациентов и семей, пораженных смертельным унаследованным заболеванием, которое вызывает мышечную слабость и, в конечном итоге, потерю всех основных движений. По данным Национального института здоровья, от этой болезни страдает каждый 3600 мальчиков во всем мире и обычно она становится причиной смерти к 25 годам. Не существует лекарств, которые лечат основное заболевание, хотя стероидные препараты могут замедлить дегенерацию мышц.
Уолл-стрит расценила задержку как положительный индикатор перспектив препарата. Но некоторые аналитики предостерегали от такой интерпретации.
"Мы задаемся вопросом, предназначена ли отсрочка FDA для обеспечения того, чтобы агентство должным образом учло все возможные предложения заинтересованных сторон, прежде чем отклонить заявку," сказал аналитик Leerink Swann Джозеф Шварц в исследовательской записке. Имеет негативный рейтинг по акциям Сарепты.
В прошлом месяце десятки родителей, пациентов и врачей собрались на заседании FDA, чтобы призвать агентство одобрить инъекционный препарат. Общественный толчок пришел, несмотря на крайне отрицательный обзор ученых FDA, которые не нашли практически никаких доказательств того, что этеплирсен эффективен при лечении болезни.
В конечном итоге группа советников FDA проголосовала 7: 3 против эффективности препарата, хотя три члена комиссии воздержались от голосования. FDA не обязано следовать таким рекомендациям.
Считается, что препарат Сарепты вырабатывает белок дистрофин, который играет ключевую роль в мышечных волокнах.
Тем не менее, FDA обнаружило многочисленные проблемы с исследованиями компании, из-за которых было сложно определить, сколько дистрофина на самом деле производит препарат, и какую пользу, если таковая имеется, приносит пациентам. Первичное исследование компании включало всего 12 пациентов и показало увеличение дистрофина менее чем на 1 процент.
Сотрудники FDA подчеркнули, что агентство "настоятельно рекомендуется" Sarepta провести более масштабное и всестороннее исследование своего препарата с случайно выбранной контрольной группой пациентов, получающих плацебо, что считается золотым стандартом дизайна исследования.
Сарепта указал на проблемы включения и отслеживания большого числа детей с редким заболеванием в таких исследованиях.