Амиотрофический боковой склероз (ALS) – смертельная болезнь, характеризуемая прогрессивной потерей мотонейронов и последующей атрофии мышц, слабости и паралича. Однако определенные группы мотонейрона, по неизвестным причинам, относительно стойким к вырождению в АЛЬСЕ.
Среди самого стойкого oculomotor нейроны, которые расположены в стволе мозга и управляют движением глаз. Следовательно, глазные устройства слежения используются, чтобы позволить парализованным пациентам АЛЬСА общаться с помощью компьютеров.Болезнь в настоящее время неизлечимая, но исследователи ищут гены, которые могут использоваться, чтобы развивать лечение, которое в состоянии арестовать прогрессирование болезни и предотвратить потерю мотонейронов. С этой целью команда Евы Хедланд в Отделе Каролинского института Нейробиологии сосредоточила свое внимание на oculomotor нейронах.
«Мы теперь выявили фактор, подобный инсулину фактор роста 2, или IGF-2, в стойких oculomotor нейронах. Мы показываем, что IGF-2 может спасти человеческие мотонейроны от вырождения», объясняет доктор Хедланд, который привел исследование со Стефанией Корти в Университете Милана.Исследователи использовали клетки кожи, полученные от пациентов АЛЬСА.
Клетки кожи были повторно запрограммированы в стволовые клетки и далее развивались в мотонейроны. После получения IGF-2 нейроны жили лучше, чем обычно при условиях, вредных для мотонейронов.
Так как IGF-2 имел положительное влияние на культурные нейроны вне тела, исследователи продолжили исследовать, если это могло бы также защитить мотонейроны у мышей, которые заболевают подобной АЛЬСУ болезнью. Когда исследователь дал мышам АЛЬСА IGF-2 через генотерапию, они жили дольше.«Мы видим, что мотонейроны сохранены и что лечение IGF-2 заставляет аксоны восстанавливать и воссоздавать жизненные связи с мышцами, которые были ранее потеряны», говорит доктор Хедланд.
Тесно связанный гормональный IGF-1 был клинически проверен администрацией под кожей пациентам с АЛЬСОМ, но результаты были противоречащими. До сих пор IGF-2 не был проверен в клиническом урегулировании. Новое исследование поддерживает идею, что администрация IGF-2 или IGF-1 непосредственно к мотонейронам через генотерапию могла иметь положительное влияние.
Исследование было финансировано грантами от Фонда Soderberg, Совместной программы ЕС для нейродегенеративного заболевания, дара Биргит Бакмарк для исследования АЛЬСА в Каролинском институте, Фонде Тьери Латрана, Фонде Ahlen, шведском Научном совете, шведском Обществе Медицинского Исследования, шведском Мозговом Фонде и шведском Обществе Медицины.