Медицинский исследователь Тошифуми Йокота использовал новый лекарственный коктейль, чтобы уменьшить тяжесть симптомов мышечной дистрофии Дюшенна на лабораторных моделях.
Исследователь медицинского факультета & Стоматология в Университете Альберты улучшила симптомы мышечной дистрофии Дюшенна на лабораторных моделях, отличных от человека, с помощью нового коктейля лекарств. Комбинация лекарств нацелена на «горячую точку». мутации гена, что делает состояние менее тяжелым.
Тошифуми Ёкота, главный исследователь исследования, опубликовал свои выводы в августе. 6 в рецензируемом журнале Proceedings of the National Academy of Sciences. Он является научным сотрудником Департамента медицинской генетики и возглавляет две кафедры: «Друзья Гарретта Камминга», кафедра исследований мышечной дистрофии, Канада; а H.M. Кафедра неврологии Тупена.
Йокота работал над этим исследованием более пяти лет. Сейчас он использует тот же лекарственный коктейль на человеческих клетках с мышечной дистрофией Дюшенна и надеется увидеть аналогичные результаты.
Мышечная дистрофия Дюшенна, одно из наиболее распространенных генетических заболеваний, вызвано нехваткой дистрофина, белка, поддерживающего мышцы. В лаборатории коктейль с лекарствами улучшил нормальное функционирование мутировавшего гена, вызывающего это состояние. Терапия позволила лабораторным моделям производить от 10 до 15 процентов нормального уровня дистрофина.
«С помощью этого лекарственного коктейля мы смогли воздействовать на мутировавшие участки гена в горячих точках», сказал Йокота. Результаты были очень хорошими Лучше, чем мы ожидали. Состояние мышечной дистрофии Дюшенна было менее тяжелым.??
Йокота отметил, что около половины людей, живущих с Дюшенном, потенциально могут извлечь выгоду из коктейля лекарств после проведения дальнейших испытаний и завершения клинических испытаний.
Он работал с коллегами в США и Японии над выводами.