Исследователи из Медицинской школы Университета Миннесоты обнаружили химическое вещество, которое может в долгосрочной перспективе защитить сердца пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна – смертельной и наиболее распространенной формой мышечной дистрофии у детей.
Химическое вещество, которое ученые Медицинской школы назвали "молекулярный пластырь," ищет крошечные порезы в пораженной сердечной мышце. При попадании в кровоток молекулярный лейкопластырь находит эти микроскопические порезы и защищает их от вредных веществ, чтобы клетки сердечной мышцы могли выжить и нормально функционировать. Чтобы химическое вещество было эффективным, его необходимо вводить повторно, так же, как пациенту с диабетом требуются регулярные инъекции инсулина,
В выпуске журнала клинических исследований от 15 марта Джозеф Мецгер, доктор философии.D., профессор и заведующий кафедрой интегративной биологии и физиологии, DeWayne Townsend, D.V.M., Ph.D., доцент кафедры интегративной биологии и физиологии и его коллеги продемонстрировали первое в истории эффективное долгосрочное лечение для предотвращения сердечного повреждения и прогрессирующего ремоделирования камеры сердца на модели мышечной дистрофии у собак с тяжелым поражением.
В исследовании собакам с дистрофией давали молекулярный лейкопластырь непрерывно в течение двух месяцев. Лечение полностью блокировало сердечную травму и ремоделирование сердечных заболеваний по сравнению с контрольной группой собак с дистрофией, получавших плацебо.
"Достижения в этом исследовании демонстрируют, что молекулярная лейкопластыря является безопасным и эффективным подходом к предотвращению повреждения сердца у крупных животных с мышечной дистрофией," Мецгер сказал.
Следующий обнадеживающий важный шаг – определить, можно ли помочь детям с мышечной дистрофией, применяя молекулярный лейкопластырь, сначала в течение коротких периодов времени, а затем, в случае успеха, в долгосрочной перспективе с конечной целью улучшения здоровья и качества жизни пациенты с мышечной дистрофией.
Мышечная дистрофия приводит к постепенному ослаблению мышц тела. Дюшенна – наиболее распространенная и тяжелая форма детской мышечной дистрофии. Примерно один из 3500 мальчиков рождается с калечащей болезнью. Симптомы обычно начинаются у детей в возрасте 4-5 лет, большинство из них находятся в инвалидной коляске к 12 годам, а многие из них проходят в возрасте от позднего подросткового возраста до начала 20-летнего возраста. Основные причины смерти – дыхательная недостаточность и сердечная недостаточность. Современные методы лечения, в основном ограниченные кортикостероидами, минимально эффективны и могут вызывать серьезные побочные эффекты.
Потенциал открытия молекулярных пластырей еще не полностью реализован – и может быть расширен даже за пределы тех, кто страдает от мышечной дистрофии. Мецгер и Таунсенд считают, что молекулярный пластырь может быть применим у пожилых пациентов, у которых просто ослаблена сердечная мышца. Если это так, молекулярный пластырь можно использовать в качестве терапии для миллионов людей.
"Мы предполагаем, что определенные типы повреждений сердца, которые возникают в процессе старения или сердечной недостаточности, могут когда-нибудь получить пользу от молекулярной пластырчатой терапии," Таунсенд сказал.