Ученые обнаружили, что введение нового человеческого белка в мышцу, пораженную мышечной дистрофией Дюшенна, значительно увеличивает ее размер и силу, что может привести к терапии, схожей с использованием инсулина диабетиками. Эти результаты были опубликованы сегодня в Proceedings of the National Academy of Sciences доктором. Юлия фон Мальцан и доктор. Майкл Рудницки, ученый из Оттавы, открывший мышечные стволовые клетки у взрослых.
"Это беспрецедентное и резкое восстановление мышечной силы," говорит доктор. Рудницки, старший научный сотрудник и директор программы регенеративной медицины и Центра исследований стволовых клеток Спротта в Исследовательском институте больницы Оттавы. Он также является канадским кафедрой молекулярной генетики и профессором медицинского факультета Оттавского университета.
"Из нашей предыдущей работы мы знаем, что этот белок, называемый Wnt7a, способствует росту и восстановлению здоровой мышечной ткани. В этом исследовании мы демонстрируем такие же улучшения на мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна. Мы обнаружили, что инъекции Wnt7a увеличивают мышечную силу почти в два раза, почти до нормального уровня. Мы также обнаружили, что размер мышечного волокна увеличился и было меньше повреждений мышц по сравнению с мышами, которым не вводили Wnt7a."
Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, которым страдает каждый 3500 новорожденных мальчиков. В Канаде от всех видов мышечной дистрофии страдают более 50000 человек. Заболевание часто прогрессирует до состояния, когда мышцы настолько истощены, что человек умирает из-за неспособности дышать. У людей с мышечной дистрофией Дюшенна это обычно происходит в возрасте от 20 до 30 лет.
"Это также интересно, потому что мы думаем, что это терапевтический подход, который может применяться при других заболеваниях, вызывающих истощение мышц," говорит доктор. Рудницкий.
Доктор. Лаборатория Рудницкого – мировой лидер в исследованиях мышечных стволовых клеток. Они внесли значительный вклад в наше понимание того, как эти клетки работают на молекулярном уровне. Это фундаментальное исследование, которое проводится в междисциплинарной среде OHRI при сотрудничестве с клиницистами, привело к идентификации Wnt7a как многообещающего кандидата на помощь людям с этим заболеванием, вызывающим истощение мышц.
Партнер по биотехнологиям, Fate Therapeutics, в настоящее время разрабатывает терапевтические кандидаты на основе Wnt7a для лечения мышечной дистрофии и атрофии. Доклинические исследования продолжаются, и компания планирует начать клинические испытания в ближайшем будущем.