«Это – новая терапевтическая авеню», сказал И Лай, доктор философии, ведущий автор исследования и преподаватель исследования помощника в Отделе Медицинской школы MU Молекулярной Микробиологии и Иммунологии. «Это – просто первый шаг, но мы надеемся, что это могло привести к лечению людей с этой разрушительной болезнью сердца, которая является главной причиной смерти для людей с мышечной дистрофией Duchenne».Приблизительно каждый 3500-й ребенок, главным образом мальчики, рождается с Мышечной дистрофией Duchenne (DMD).
Они испытывают прогрессивное чахнуть мышц, начинающихся в ногах и тазу. Дети с DMD испытывают затруднения при ходьбе и большинство инвалидных кресел потребности к возрасту 12.
Поскольку DMD исчерпывает скелетные мышцы, он также заставляет сердце распадаться. Ослабленное сердце убивает до 40 процентов людей с DMD, обычно к их 20-м или в начале 30-х. DMD начинается с мутаций в единственном гене. Больше двух десятилетий исследователи исследовали генотерапию использования, экспериментальное лечение, чтобы заменить некорректный ген здоровой копией.
Недавнее исследование MU, однако, не пыталось заменить дефектный ген. Исследователи были нацелены на различный ген – один включенный со встроенной системой сердца для ответа на сердечные приступы и другие чрезвычайные ситуации.
Этот целенаправленный ген выражает белок, названный nNOS. Во время краткосрочных усилий nNOS активирует кратко, чтобы помочь отрегулировать сердце.
Исследователи MU изменили ген, чтобы позволить более эффективную передачу nNOS гена к сердцам мыши.Спустя семь месяцев после генотерапии, мыши, которые прошли лечение, показали значительно улучшенное полное сердечное здоровье.
На большинстве индикаторов болезни исследователи нашли, что лечение защитило их сердца от повреждения DMD.«Исследование показало впервые, что измененный nNOS ген мог быть поставлен через генотерапию, чтобы защитить сердца мышей от мышечной дистрофии Duchenne», сказал Дуншэн Дуань, доктор философии, соавтор исследования и профессор Маргарет Проктор Маллигэн в Медицинском Исследовании в Медицинской школе MU.«Так как nNOS защищает от множественных болезней сердца, этот метод мог однажды быть расширен на лечение других болезней сердца, таких как сердечная недостаточность или сердечный приступ», сказал Дуань.
Техника находится на ранней стадии развития и потребует большего количества исследования, прежде чем возможное применение в людях будет исследовано.