«Эти результаты обеспечивают платформу для многократных терапевтических применений, специально для заболеваний нервной системы, используя последовательное заявление проектировщика наркотики РНК CRISPR», сказал ведущий автор Дон Кливленд, доктор философии, Выдающийся профессор и Председатель Отдела Клеточной и Молекулярной Медицины в Медицинской школе Сан-Диего UC и главе Лаборатории Исследований рака Людвига для Цитобиологии.CRISPR/Cas9 работает как это: исследователи проектируют РНК «руководства», чтобы соответствовать последовательности определенного целевого гена.
РНК ведет фермент Cas9 к желаемому пятну, где это режет ДНК. Клетка может восстановить разрыв ДНК, но это делает так неточно, таким образом инактивируя ген. Альтернативно, исследователи могут уговорить клетку в замену раздела, смежного с сокращением с более здоровой версией гена. Исследователи теперь проверяют систему CRISPR/Cas9 во множестве заявлений восстановить дефектные гены, которые вызывают болезнь.
Новый подход вводит химически измененные, ОСНОВАННЫЕ НА РНК наркотики, чтобы скоротечно активировать генную систему редактирования CRISPR/Cas9. Начальная буква, специально измененная РНК используется, чтобы заменить обычную РНК руководства, Эта РНК направляет сокращающую ДНК деятельность Cas9 к отобранному целевому гену и доходам процесса редактирования. Деятельность переходная, однако, поскольку редактирование останавливается, когда руководящий препарат РНК очищен. Расширение подхода может выключить молекулярные ножницы еще быстрее добавлением второго, химически измененного препарата РНК, который направляет деактивацию генетического кода фермент Cas9.
«ОСНОВАННЫЕ НА РНК лекарства, которые мы разработали в этом исследовании, обеспечивают много преимуществ перед текущей системой CRISPR/Cas9, такой, как увеличено редактирование эффективности и потенциальной селективности», сказал Кливленд. «Кроме того, они могут быть синтезированы эффективно в промышленных масштабах и коммерчески выполнимым способом сегодня».«Сегодняшняя изданная работа – другая демонстрация успешных совместных действий между лабораторией доктора Кливленда и моей командой в Фармацевтических препаратах ИГИЛ», сказал К. Франк Беннет, доктор философии, co-ведущий-автор исследования и первый вице-президент исследования в Фармацевтических препаратах ИГИЛ. «Усиливая экспертные знания ИГИЛ в развитии ПРЕДНАЗНАЧЕННЫХ НА РНК комплексов, вместе команда продемонстрировала, что мы можем развивать молекулы, которые увеличивают эффективность механизма CRISPR».