Исследование было опубликовано в ведущем журнале Nature Biotechnology. Лукаш Ландеггер делает своего доктора философии в MedUni Вена и в настоящее время работает в Гарварде частью его курса.
В данный момент эксперты ENT в состоянии использовать имплантаты улитки уха в качестве технического решения для восстановления слушания людей с врожденной потерей слуха. Венский медицинский университет был мировым лидером в развитии и использовании кохлеарных внедрений с 1977, когда первое в мире многоканальное кохлеарное внедрение было внедрено в Вену. «Однако эти электронные внедрения с их двенадцатью электродами не могут 100% заменять эти больше чем 3 000 волосковых клеток во внутреннем ухе, которые дают как намного более прекрасное слушание», говорит Вольфганг Гштоттнер, Глава Отдела ENT в MedUni Вена.Adeno-связанный вирус как генный векторСамая общая форма врожденной глухоты в детях происходит из-за генетической мутации GJB2 и GJB6.
Эта мутация предотвращает белок connexin 26, который ответственен за клетки в комплексе клетки внутреннего уха от работы правильно. В результате маленькие волосы в улитке уха не формируются правильно или не функционируют правильно.
Однако до сих пор никому успешно не удалось ввести «гены ремонта» в волосковые клетки, чтобы начать их работающий снова. Основание для исправления этого и многих других мутаций было теперь создано в модели животных с непатогенным adeno-связанным вирусом (AAV), копируемым в лаборатории. Этот вирус пропитан в волосковые клетки как генный вектор (перевозчик).
То, что было удивительно, было то, что, в дополнение к внутренним волосковым клеткам, которые ответственны за трансдукцию сигнала, было также возможно рассматривать 90% внешних волосковых клеток, которые выполняют важную функцию увеличения во внутреннем ухе и до настоящего времени были фактически недоступны для генотерапии. Этот adeno-связанный вирус уже использовался для восстановления клеток печени и в сетчатке.
Как только функциональность вируса была первоначально доказана в обработке модели мыши для синдрома Швейцара, который является самой общей причиной deafblindness во всем мире (Кастрюля и др. Нэт Байотекнол 2017), дальнейшие исследования требуются, чтобы определять tolerability вектора, так, чтобы этот подход скоро был доступен для рассмотрения новорожденных младенцев с врожденной потерей слуха.