Это октябрь. 14, 2015, фото из архива, показывает букву U.S. Еда & Кампус Управления по лекарствам в Силвер-Спринг, штат Мэриленд. В среду, октябрь. 25 августа 2017 года FDA отклонило экспериментальный препарат от распространенного типа мышечной дистрофии. Препарат от PTC Therapeutics предназначен для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенной генетической мутацией. Расстройство, разрушающее мышцы, поражает 1 из 3500-5000 мальчиков в США.S. (AP Photo / Эндрю Харник, файл)
U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов отклонило экспериментальный препарат от распространенного типа мышечной дистрофии.
Решение FDA в среду было ожидаемым, потому что агентство заявило, что препарат не работал в двух ключевых тестах пациентов. В прошлом месяце советники FDA проголосовали 10-1 против рекомендации одобрения.
Препарат от PTC Therapeutics предназначен для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенной генетической мутацией. Расстройство, разрушающее мышцы, поражает 1 из 3500-5000 мальчиков в США.S.
Компания South Plainfield, штат Нью-Джерси, заявила, что подаст апелляцию. FDA дважды отказывалось рассматривать заявки компании. Компания использовала редкий маневр, чтобы заставить отзыв.
В прошлом году FDA одобрило первое лекарство от болезни Дюшенна для другой группы пациентов, несмотря на неубедительные доказательства его эффективности.