Стэнли Т. Крук, доктор медицинских наук, генеральный директор Ionis Pharmaceuticals и лауреат премии Lifetime Achievement Award 2016 от Общества олигонуклеотидных терапевтов, подробно рассматривает механизмы, лежащие в основе активности антисмысловых лекарств, в статье, озаглавленной "Молекулярные механизмы антисмысловых олигонуклеотидов," опубликовано в Nucleic Acid Therapeutics.
Доктор. Крук опирается на свой обширный опыт и долгую карьеру, сосредоточенную на разработке терапии антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO), и подчеркивает вклад, который его группа внесла на протяжении многих лет в характеристику трех основных фаз действия антисмысловых лекарств: прегибридизация, гибридизация и пост-гибридизация. Он описывает дизайн терапевтических средств ASO, как они могут быть нацелены на последовательность целевой РНК и гибридизироваться с ней, а также различные механизмы, с помощью которых препараты ASO могут разрушать, выводить из строя или модифицировать целевую РНК, что зависит от того, как они созданы. – подавлять экспрессию определенного гена.
"Эта ретроспектива позволит нашим исследователям лучше понять, как энтузиазм и целеустремленность могут действительно преобразовать технические разработки и проницательность в терапевтические реальности," говорит исполнительный редактор Грэм С. Паркер, доктор философии, отделение педиатрии Карман и Энн Адамс, медицинский факультет государственного университета Уэйна, детская больница Мичигана, Детройт, штат Мичиган.