Индуцированные плюрипотентные стволовые клеточки (ИПСК) могут стать эффективной терапией против огромного количества заболеваний, в особенности в купе с современными методиками генной инженерии. В рамках нового исследования ученые обосновали, что трансформации генома ИПСК может стать единственным надежным и надёжным методом исцеления от ВИЧ.Команда исследователей во главе с Каном и доктором из Калифорнийского института в Сан-Франциско обосновала, что редактирование генома ИПСК ведет к возникновению редчайшей природной мутации, разрешающей неким нездоровым обретать устойчивость к ВИЧ, информируют "Анонсы Наука".Редактирование генома в работе Кана предполагает "вырезание" какой-нибудь определенной части ДНК и подмену этого участка вторым. Этот метод существенно более надежный, чем каждые другие традиционные формы генной инженерии, при которых последовательности ДНК добавляются в геном в случайных локациях.Для "редактирования" генома стволовых клеток команда Кана использовала совокупа CRISPR-Cas9, которая считается самый действенным методом редактирования генома.
Он основан на работе бактериальной "иммунной совокупы". Эта совокупа защищает бактерии от вторжения вирусов, внедряя куски их генетического кода в ДНК своей клеточки. Ученые объясняют, что совокупа CRISPR-Cas9 как будто бы бы развешивает плакаты с надписью и портретами вирусов "очень страшен": так организм осознаёт, что и как ему нужно нападать.Эта работа есть попыткой повысить колличество людей, устойчивых к ВИЧ. На сей день около 1% европеоидов обладают "иммунитетом" к этому заболеванию, так как несут две копии мутаций в гене, экспрессирующем белок CCR5.
СПИД сначала должен прикрепиться к этому белку, перед тем как он штурмует белоснежные кровяные тельца и убьет иммунитет, а мутации в гене не разрешают вирусу этого сделать.Науке уже известны случаи исцеления от заболевания после пересадки костного мозга естественного носителя мутаций в гене CCR5. Кан вожделеет добиться такого же достигнутого результата без необходимости поиска живых подходящих доноров костного мозга, которых, конечно, не достаточно.Применение ИПСК с отредактированным геномом есть самоё обычным и экономным способом решения препядствия.
Личные клеточки хворого ворачиваются к эмбриональному состоянию, позже в ген CCR5 добавляются мутации, после этого взятую культуру пересаживают назад нездоровому, где она становится, к примеру, частью костного мозга.Опробования показали, что белоснежные кровяные тельца после пересадки стволовых клеток с мутациями в CCR5, выяснялись полностью устойчивыми к ВИЧ. Но впечатляющие экспериментальные результаты, но, не означают, что методика будет внедрена в широкую клиническую практику уже на последующий денек, дают предупреждение исследователи.Результаты его коллег и исследования Кана изложены в статье издания PNAS.