редактирование

Генное редактирование CRISPR показывает новый терапевтический подход для нарушений кровоснабжения

«Нашему подходу к генному редактированию сообщает известная выгода наследственного постоянства эмбрионального гемоглобина», сказал Митчелл Дж. Вайс, Доктор медицины, доктор философии, председатель Отдела Св. Джуда Гематологии и одного из ведущих авторов исследования. «Было известно в течение некоторого времени, что люди с генетическими мутациями, которые постоянно поднимают эмбриональный гемоглобин, стойкие к симптомам серповидно-клеточной анемии и бета талассемии, генетических форм тяжелой анемии, которые распространены во многих областях мира. …

Генное исследование редактирования показывает возможную ‘Ахиллесову пяту’ серповидно-клеточной анемии

Это протяжение ДНК, названной усилителем, управляет молекулярным выключателем BCL11A. Этот выключатель, в свою очередь, определяет, производит ли эритроцит взрослую форму гемоглобина – который в SCD видоизменен – или эмбриональная форма, которая незатронута и противодействует эффектам мутации серпа. Другие исследования указывают, что у пациентов серповидного эритроцита с поднятыми уровнями эмбрионального гемоглобина есть более умеренная форма болезни. …

Новый генный метод редактирования превращает человеческие плюрипотентные стволовые клетки в образцовую систему для поликистозной болезни почек

Признак PKD – формирование повреждения, подобных воздушному шару кист в почечных трубочках. В начале 2000-х, биологи клетки связали формирование кисты с генными мутациями, которые затрагивают основные ресницы, похожие на волосы прогнозы от клеток, которые, кажется, действуют как сенсорные антенны.

Эти фундаментальные открытия были сделаны в нечеловеческих организмах, таких как морские водоросли, Chlamydomonas reinhardtii и данио-рерио, Danio rerio. …

Новый век редактирования генома мог вести, чтобы вылечить для анемии серповидного эритроцита

Новый метод редактирования генома, в котором выгодная, естественная генетическая мутация введена в клетки, работает, включая ген сна, который активен в матке, но выключенный у большинства людей после рождения.«Захватывающий новый век редактирования генома начинается, теперь, когда единственные гены в нашем обширном геноме могут быть точно сокращены и восстановлены», заявляют лидер исследования, Декан Науки в UNSW, профессоре Мерлине Кроссли. …

Прорыв в ‘редактировании’ митохондриальной ДНК болезни

Исследователи от Университета Salk Биологических Изучений в Ла-Хойе, Калифорния, информируют об успехе в первый раз в применении редактирующей ген разработки, дабы мешать тому, дабы множественные человеческие митохондриальные заболевания были переданы от самок мыши их потомкам.Митохондрия генерирует большая часть энергии, применяемой клетками с каждой клеткой, содержащей между 1 000 и 100 000 копий митохондриальной ДНК. …