Генное редактирование CRISPR показывает новый терапевтический подход для нарушений кровоснабжения
«Нашему подходу к генному редактированию сообщает известная выгода наследственного постоянства эмбрионального гемоглобина», сказал Митчелл Дж. Вайс, Доктор медицины, доктор философии, председатель Отдела Св. Джуда Гематологии и одного из ведущих авторов исследования. «Было известно в течение некоторого времени, что люди с генетическими мутациями, которые постоянно поднимают эмбриональный гемоглобин, стойкие к симптомам серповидно-клеточной анемии и бета талассемии, генетических форм тяжелой анемии, которые распространены во многих областях мира. …