Результаты исследования сострадательного использования, опубликованного в Stem Cells Translational Medicine, показывают многообещающие результаты лечения мышечных дистрофий с помощью мезенхимальных стволовых клеток (МСК), полученных из желе Уортона (WJ), вещества, обнаруженного в пуповине. Под руководством врачей медицинского центра Клара (KMC), Ченстохова, Польша, эти процедуры WJ-MSC привели к значительному улучшению некоторых мышц тела у большинства пациентов без серьезных побочных эффектов.
"Применение WJ-MSC по неврологическим показаниям является спорным вопросом; Тем не менее, эта статья показывает, что клеточная терапия является разумным экспериментальным вариантом лечения, хотя критерии приемлемости для лечения необходимо оптимизировать," сказала Беата witkowska-Flis, M.D., Ph.D., невролог, руководитель отделения Польского центра клеточной терапии и иммунотерапии KMC и руководитель исследования.
Мышечные дистрофии включают группу мышечных заболеваний, вызванных мутациями в генах человека, которые приводят к прогрессирующему истощению мышц и слабости. В конечном итоге это может привести к смерти от дыхательной недостаточности или кардиомиопатии.
"Существует множество видов мышечной дистрофии, каждая из которых затрагивает определенные группы мышц, при этом признаки и симптомы проявляются в разном возрасте и различаются по степени тяжести. Хотя в их патогенезе участвуют более 30 уникальных генов, похожая мутация в одном и том же гене может вызывать широкий спектр фенотипов, а разные гены могут отвечать за один идентичный фенотип. Из-за этой неоднородности фармакологические методы лечения ограничены," сказал доктор. Witkowska-Flis.
Текущие варианты включают поддерживающую терапию и лекарства. Хотя стероиды являются золотым стандартом в фармакотерапии, они могут иметь серьезные побочные эффекты, в том числе увеличение веса, задержку полового созревания, поведенческие проблемы и переломы костей.
"Хотя стволовые клетки не могут устранить лежащие в основе генетические состояния, их широкие терапевтические свойства могут облегчить последствия вовлеченных мутаций. Наше исследование описывает клинические результаты сострадательного использования WJ-MSC у пациентов с мышечными дистрофиями, леченных в реальных условиях," Доктор. Witkowska-Flis сказала.
В исследовании приняли участие 22 человека с различными типами мышечных дистрофий. Группа была разделена на мужчин и женщин поровну, средний возраст составлял 33 года. Каждый человек получил от 1 до 5 внутривенных и / или интратекальных инъекций на курс лечения максимум двумя курсами каждые два месяца. Затем мышечная сила оценивалась с помощью набора компьютеризированных силомеров CQ Dynamometer.
"В группе в целом мы увидели значительное улучшение в нескольких мышцах тела, включая конечности, бедра, локти и плечи," Доктор. Witkowska-Flis сообщил. "В наиболее удачном случае пациент начал двигаться без костыля, прекратил реабилитацию и вернулся на постоянную работу."
Хотя эти результаты впечатляют, врачи предупреждают, что еще слишком рано определять роль МСК в лечении мышечных дистрофий.
"Например, мы не знаем, как долго продлится терапевтический эффект; может случиться так, что терапию следует повторять циклически. Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации терапии стволовыми клетками как с точки зрения схемы лечения в течение длительного периода, так и с точки зрения возможного синергизма с фармакологическими препаратами и / или реабилитации. Тем не менее, мы считаем, что результаты обнадеживают, особенно в свете отсутствия другого эффективного лечения," Доктор. Witkowska-Flis сказала.
"Хотя использование мезенхимальных стволовых клеток по неврологическим показаниям является спорным, это исследование показывает, что клеточная терапия является разумным экспериментальным вариантом лечения этой редкой группы мышечных заболеваний," сказал Энтони Атала, M.D., Главный редактор журнала STEM CELLS Translational Medicine и директор Института регенеративной медицины Уэйк Форест. "Побочных эффектов не наблюдалось, и данные этого исследования потенциально обнадеживают и представляют интерес. Мы с нетерпением ждем продолжения этого исследования для дальнейшего подтверждения клинической эффективности."