Замечание потенциала генотерапии, чтобы быть одноразовым лечением редких и серьезных болезней, которые иначе стоят сотен тысяч, если не миллионы, долларов в хроническом уходе по целой жизни, Стюарту Оркину, Мэриленд, и соавтору Филипу Рейли, Мэриленд, JD, Third Rock Ventures, стремятся «катализировать обсуждение», предлагая несколько новых моделей для оценки, оценки и развития генотерапии. Авторы ожидают, что федеральное Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрит по крайней мере одно лечение генотерапии в течение следующих трех лет. Их предложения включают:Размещение высокой стоимости на методах лечения, которые являются дорогими, чтобы развивать и поставить, но в конечном счете стоить меньше по долгосрочному, чем текущее лечение.
Например, лечение единственного больного гемофилией может стоить 300 000$ в год или $5 миллионов – 10 миллионов по целой жизни. Медицинская поддержка единственного пациента с серповидно-клеточной анемией может управлять 25 000$ в год или $1 миллионом по целой жизни.
«Связь затрат для эффективности» при наличии фармацевтических компаний принимает «большую начальную предоплату с более низкими регулярными платежами, осуществляемыми ежегодно, пока терапия остается эффективной».Создание федеральной инициативы поддержать развитие новых методов лечения для ультраредких заболеваний, появляющихся меньше чем в каждом 250000-м рождении ежегодно.Разрешение части экономического эффекта произошло из закона о Лекарстве от редких болезней, который будет использоваться, чтобы понизить цену на новые наркотики генотерапии.
Оптимизация регулирующего процесса для развития генетического и другого лечения редких заболеваний, признавая отнимающую много времени трудность приобретения критической массы пациентов для клинических испытаний за беспорядки, затрагивающие очень немного людей.«Требуется много времени, чтобы развивать новые генетические методы лечения, и это – огромные инвестиции», говорит Оркин, который является также председателем педиатрической онкологии в Онкологическом институте Даны-Фарбера, объединенном руководителе онкологии гематологии в Бостоне Детская Больница и преподаватель педиатрии в Медицинской школе Гарварда. «Как только FDA одобряет эти методы лечения, они оказываются перед необходимостью быть оплаченными.
Устойчивость целой промышленности зависит от некоторой компенсации, в которой компании понимают прибыль».Начальные усилия по генотерапии перенесли серьезные неудачи в 1990-х, когда пациенты в нескольких клинических испытаниях заболели связанной с лечением лейкемией, и молодой человек в другом испытании умер от своего обращения. Более свежие клинические испытания во многих беспорядках – включая иммунные недостаточности, гемофилию, врожденную слепоту, талассемию и метацветной leukodystrophy – показывают обещание того, чтобы быть и безопасным и эффективным.
В то время как намерение в большинстве случаев – лечение, слишком рано, чтобы знать, могло ли бы перелечение быть необходимо.Оценка генотерапии, авторы предлагают, будет определена способом, которым это поставлено, развитие и производственные затраты препарата и размер поддающегося обработке населения. Процесс развития нового лечения генотерапии и обеспечения одобрения FDA, они оценивают, влечет за собой приблизительно восемь лет и прямые затраты сотен миллионов долларов.
«Мы признаем, что есть много других подходов [чтобы заплатить за генотерапию], который могло бы раскрыть вдумчивое исследование», авторы завершают, «но мы должны начать гарантировать, что экономические проблемы уделяют внимание, которого они заслуживают».Детская Больница Бостона предложила неисключительные лицензии на коммерческие предприятия на патенте, развитом лабораторией Оркина относительно BCL11A, генетический выключатель, регулирующий производство гемоглобина, которое, как ожидают, сформирует основание из клинических испытаний за генотерапию и генного редактирования для серповидно-клеточной анемии и талассемии.