Ускоренное одобрение препарата, который будет рассматривать подмножество тех, которые живут с мышечной дистрофией Duchenne, является важным шагом вперед в развитии методов лечения для нейромускульных болезней и отмечает исторический успех для всего сообщества DMD.«Сегодня было долгое время в процессе создания», заявили президент MDA и генеральный директор Стивен М. Деркс. «Это – результат, о котором мечтал MDA 25 лет назад, когда это было первым, чтобы вложить капитал во впечатляющее исследование, которое привело к развитию eteplirsen. В течение этого процесса мы видели бесспорную силу нашего сообщества, чтобы сплотиться позади обязательства MDA найти лечения наших семей.
Это – важная победа, и мы имеем честь стоять плечом к плечу со всеми, кто боролся, чтобы сделать в этот день действительность».Одобрение продать eteplirsen было дано фармацевтической компании Sarepta Терапия. Этеплирсен будет первым изменяющим болезнь препаратом на рынке в Соединенных Штатах, который будет рассматривать DMD, и приблизительно 13 процентов пациентов DMD потенциально могут иметь право на лечение.
В соответствии с ускоренным одобрением FDA, Sarepta должен провести клиническую экспертизу eteplirsen, чтобы подтвердить клиническую выгоду.