Открытие новой формы dystrophin белка могло привести к терапии для некоторых больных мышечной дистрофией Duchenne
Мышечная дистрофия Duchenne или DMD, вызвана мутациями в гене, который кодирует dystrophin, который играет роль в стабилизации мембраны мышечных волокон. Без достаточных количеств белка мышечные волокна особенно восприимчивы к травме во время сокращения. Со временем мышца ухудшается, и мышечные волокна медленно заменяются тканью шрама и жиром. …