Приближение к путям, вовлеченным в болезнь АЛЬСА: Результаты могли привести к улучшенным диагнозам и препаратам для лечения болезни Лу Герига, восстановления удара

«АЛЬС – болезнь мотонейрона. Это начинается с вырождения верхних и более низких мотонейронов и приводит к атрофии мышц, параличу и в конечном счете смерти», сказал Шингуа Динг, адъюнкт-профессор биоинженерии и следователь в Далтоне Сердечно-сосудистый Научно-исследовательский центр. «Наши предыдущие исследования указали, что фермент, известный как NAMPT (nicotinamide phosphoribosyltransferase), прежде всего, выражен в нейронах в моделях мыши, и сверхвыражение NAMPT может защитить от дальнейшей травмы головного мозга после удара.

По этим причинам NAMPT стал хорошей целью исследования».Звон и его команда сначала заметили что мыши, испытывающие недостаток в ферменте NAMPT, ведомом к прогрессивной потере веса, гипотермии, вырождению мотонейрона и дефицитам двигательной функции.

Большинство этих признаков также наблюдается в людях с АЛЬСОМ.Тогда команда рассматривала мышей с продуктом, который регулирует деятельность NAMPT. Молекулу называют nicotinamide мононуклеотидом (NMN) и подачами вместо недостающего ферментативного продукта. Мыши отнеслись с молекулой NMN, показал увеличенную функцию мотонейрона и в целом улучшил здоровье.

Значительно, они продемонстрировали, что уровни NAMPT были значительно снижены в спинном мозге. Их открытие указывает, что NAMPT вовлечен в патогенез АЛЬСА.

«Что мы показали, то, что NAMPT важен для нейронной функции и жизнеспособности», сказал Динг. «Замечательно, NMN улучшил медицинский промежуток, восстановленную двигательную функцию и продлил срок службы у NAMPT-несовершенных мышей. На основе наших результатов это – идеальный кандидат на дальнейшее исследование и возможное развитие наркотиков в диагнозе и отношении к АЛЬСУ и жертвах инсульта».