Используя технологию, исследователи от Института Уолтера и Элизы Холл смогли убить человеческие клетки лимфомы, определив местонахождение и удалив существенный ген для выживания раковой клетки.Исследование, изданное в журнале Cell Reports, предоставляет ‘доказательство понятия’ для использования технологии как прямое лечение человеческих болезней, являющихся результатом генетических ‘ошибок’.Доктор Брэндон Обри, доктор Джемма Келли и доктор Марко Ерольд приспособили технологию, названную CRISPR, чтобы определенно подражать и изучить раковые образования крови.
У Института Уолтера и Элизы Холл есть одна из самых продвинутых лабораторий CRISPR в Австралии, установленной и во главе с доктором Херолдом.Доктор Обри, который является также haematologist в Королевской Мельбурнской Больнице, сказал, что команда использовала технологию CRISPR, чтобы предназначаться и непосредственно управлять генами в раковых клетках крови.«Используя преклинические модели, мы смогли убить человеческие клетки лимфомы Burkitt, удалив MCL-1, ген, который, как показывали, поддерживал раковые клетки», сказал он. «Наше исследование показало, что технология CRISPR может непосредственно убить раковые клетки, предназначаясь для факторов, которые важны для их выживания и роста.
Как клиницист, очень захватывающе видеть перспективу новой технологии, которая могла в будущем предоставлять новые варианты лечения больным раком».Система CRISPR/Cas9 работает, эффективно определяя местонахождение и предназначаясь для определенных генов интереса к целому геному.
Это может или предназначаться для гена, чтобы ввести мутации, которые делают ген нефункциональным, или вводят изменения, которые заставляют видоизмененные гены функционировать обычно снова.Доктор Херолд сказал, что фармацевтические компании во всем мире уже инвестировали миллионы долларов, чтобы развивать CRISPR как инструмент для того, чтобы лечить генетические заболевания, такие как рак.«Есть много волнения и существенное количество ресурсов, которые инвестируют во всем мире, чтобы использовать технологию CRISPR для того, чтобы лечить пациентов», сказал доктор Херолд. «Технология может непосредственно предназначаться для любого гена в геноме человека, поэтому преодолевая много общих проблем разработки лекарственного средства.«В нашем исследовании мы показали впервые, что для технологии CRISPR возможно использоваться в терапии рака, однако CRISPR – уникальный подход, который мог потенциально использоваться для того, чтобы лечить любое заболевание, которое вызвано генетическими мутациями.
Скорость, на которой мы теперь в состоянии внести определенные изменения в ДНК, также ускорит открытия фундаментального исследования в лаборатории», сказал доктор Херолд.Больше чем 50 исследовательских групп со всей Австралии искали экспертные знания доктора Херолда и работают с лабораторией, чтобы приспособить технологию к их собственному исследованию.Доктор Херолд сказал, что CRISPR был очень новой технологией со многими преимуществами перед существующими инструментами. «CRISPR – быстрая, легкая и эффективная технология с лучшими результатами для редактирования генома», сказал он.«В дополнение к его очень захватывающему потенциалу для лечения болезни мы показали, что у него есть потенциал, чтобы определить новые мутации в вызывающих рак генах и генах, которые ‘подавляют’ развитие рака, которое поможет нам определить, как они начинают или ускоряют развитие рака.
«Технология существенно сокращает период времени для фундаментального исследования, позволяя нам ускорить открытия, которые могли быть переведены к лучшей диагностике и лечениям сообщества».