В этом инновационном исследовании, изданном по своей природе, Генетика, профессор LMP Синтия Хокинс, Ученый и Невропатолог в Больнице для Больных Детей, наряду с кандидатами доктора философии Павлом Бакзковичем и Патрисией Рэкопулос, определили три подгруппы DIPG, каждый имеющий отличные молекулярные особенности.«В прошлом DIPGs считались одной болезнью и, как предполагалось, были подобны взрослым опухолям головного мозга. Поэтому лечение, которое было дано взрослым, было также предоставлено детям – но это лечение было неэффективно», сказал Буцзкович.
Изучая различия между этими опухолями, команда может теперь исследовать потенциальное лечение.DIPGs, как известно, как одна из самых сложных опухолей рассматривают, потому что раковые клетки глубоко смешиваются с нормальными клетками головного мозга в части мозга, который не может быть хирургическим путем рецезирован. Им обычно диагностируют в детях между возрастами 5 и 9 и счет на 10 – 15 процентов всех педиатрических опухолей центральной нервной системы.
Ранее, врачи использовали МРТ или снимки компьютерной томографии, чтобы диагностировать и изучить DIPGs, но полученная информация была ограничена. Кроме того, было трудно изучить эти опухоли, потому что они редко были biopsied, и образцы ткани были редки. Профессор Хокинс начал основанное на вскрытии исследование, чтобы получить всестороннее молекулярное и гистологическое представление болезни.
«Я думаю, что интересно об объединении целого анализа генома, и гистопатология – то, что мы можем изучить опухоль на многократных уровнях», сказал соавтор Рэкопулос. «Мы в состоянии видеть на молекулярном уровне вниз к единственному нуклеотиду, и затем у нас есть представление от очень главного. Важно иметь как можно больше перспектив».
Команда обнаружила, что DIPGs мог быть более точно классифицирован в три подгруппы: H3-K27M, Тихий и MYCN. Они также показали новую текущую мутацию активации в рецепторе активина ACVR1.
С этими прорывами они могут теперь исследовать потенциальную терапию, которая будет предназначаться для этих подгрупп.Профессор Хокинс полагает, что это открытие могло привести к лучшему лечению. «Мы надеемся, что при наличии лучшей генетической характеристики этих раковых образований можем попытаться лучше быть нацеленными на эти опухоли и обеспечить персонализированный подход к лечению. Идеал всегда, что мы собираемся найти что-то, что убьет все опухолевые клетки, и мы собираемся найти лечение. Но вероятно более реалистическая временная цель состоит в том, что мы можем, по крайней мере, замедлить его».
Клинические испытания фазы I за DIPG могли потенциально начаться в течение года.