Каждый год 3 000 человек в Великобритании диагностируют Polycythemia Vera (PV), тип рака крови, который вызывает перепроизводство эритроцитов. Пациенты страдают от зуда, головных болей, потери веса, усталости и ночной потливости.Текущее лечение не замедляет развитие болезни и обеспечивает мало облегчения при признаках.Доктор Мартин Зейдлер, от Отдела Университета Шеффилда Биомедицинской Науки, работающей с коллегами от Отдела Гематологии в Королевской Больнице Халламшира, и финансируемый Советом по медицинским исследованиям (MRC), обнаружил, что метотрексат (MTX) – препарат в списке Всемирной организации здравоохранения основных лекарственных средств и обычно раньше лечил артрит – работает, непосредственно запрещая молекулярный путь, ответственный за то, что вызвал болезнь.
Начальные тесты были вынесены на клетках дрозофилы, чтобы проверить на маленькие молекулы, которые модулируют JAK/STAT, сигнализирующий – сигнальный путь, misregulation которого главный в развитии в людях Миелопролиферативных неоплазм (MPNs), собирательного термина для прогрессирующих раковых образований крови как ОБЪЕМ ПЛАЗМЫ.Далее тестирование в клетках человека показало, что метотрексат действует как мощный подавитель активации пути JAK/STAT – даже в клетках, несущих видоизмененный ген, ответственный за MPNs в пациентах.
Доктор Мартин Зейдлер сказал, что последние тесты на мышах совершенно согласовывались с основанными на клетке исследованиями.Тесты показали низкую дозу, MTX подавляет деятельность пути JAK/STAT и в состоянии нормализовать и поднятые анализы крови и увеличение размера раздражительности, связанного с болезнью у этих мышей.«Мы теперь показали довольно окончательно, что можем использовать этот подход, чтобы рассматривать модели мыши человеческого MPNs, результаты, которые обеспечивают намного более материальную перспективу успеха в людях», сказал он.«Перенамерение, которое у MTX есть потенциал, чтобы обеспечить новому, на молекулярном уровне целенаправленному лечению пациентов MPN в пределах бюджета, доступного для систем здравоохранения во всем мире – развитие, которое может в конечном счете обеспечить существенный клинический и медицинская экономическая выгода».
MTX использовался в течение 35 лет, чтобы лечить воспалительные заболевания включая ревматоидный артрит, болезнь Крона и псориаз. Даже при том, что механизмы, под которыми действия MTX при этих болезнях не были ранее поняты, безопасность и эффективность MTX, хорошо зарегистрированы, и много миллионов пациентов регулярно принимают наркотик. Поразительно, болезни, такие как ревматоидный артрит все воспалительные процессы особенности, которые ведет деятельность JAK/STAT и эффективность MTX при этих воспалительных заболеваниях, могут быть последствием ее способности ослабить путь JAK/STAT.
Команда теперь надеется перейти к полному клиническому испытанию в начале следующего года.