Федеральные советники по здравоохранению во вторник рекомендовали одобрить долгожданный препарат холестерина от Sanofi и Regeneron Pharmaceuticals, но с оговоркой, что необходимы дополнительные данные о его долгосрочной способности уменьшать сердечные приступы.
Группа экспертов 13 голосами против 3 рекомендовала Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрить инъекционный препарат под названием Praluent.
Но неожиданно некоторые участники группы заявили, что препарат следует использовать только у пациентов с аномально высоким уровнем холестерина, вызванным наследственным заболеванием. Эксперты заявили, что хотели бы получить больше данных о том, уменьшает ли препарат в конечном итоге проблемы с сердцем, прежде чем он будет использоваться более широко.
"Я лично склоняюсь к оптимизму, но мне нужно увидеть исследование сердечно-сосудистых исходов, чтобы знать," сказал доктор. Филип Сэнгер из Стэнфордского университета, проголосовавший за препарат.
Члены группы заявили, что хотели бы увидеть данные о последующих действиях по ряду других потенциальных побочных эффектов, предложенных более короткими исследованиями компании, включая когнитивные проблемы, аллергические реакции и диабет.
FDA не обязано следовать рекомендациям группы, хотя часто и делает. Та же группа экспертов рассмотрит аналогичный препарат от Amgen Inc. в среду.
Оба препарата блокируют вещество под названием PCSK9, которое влияет на способность печени удалять холестерин из крови. Они снижают уровень холестерина в большей степени, чем старые лекарства, называемые статинами, которые были стандартным лечением более 20 лет.
Аналитики ожидают, что препараты PCSK9 вырастут в класс лекарств-блокбастеров, что принесет десятки миллиардов долларов новых продаж. Но обзор группы FDA во вторник подчеркивает неуверенность в том, кто должен получать лекарства.
Более 73 миллионов U.S. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, взрослые, или почти треть, имеют высокий уровень холестерина ЛПНП. У этих пациентов вдвое выше риск сердечных заболеваний – основной причины смерти в США.S.
Санофи и Регенерон предложили продавать свой препарат широкому кругу пациентов, включая тех, кто подвержен высокому риску сердечных приступов, и тех, кто не переносит статины из-за побочных эффектов.
Но многие участники группы заявили, что им будет комфортно рекомендовать препарат только гораздо более узкой группе пациентов, у которых наблюдается аномально высокий уровень холестерина из-за генетического заболевания, известного как семейная гиперхолестеринемия.