Оптимизация переноса генов для лечения генетических отклонений

Лентивирусы, которые принадлежат семье ретровирусов, используются в качестве векторов, чтобы обменять генетический материал в клетках и могут использоваться, чтобы заменить дефектный ген, как определено генотерапией. Увеличение эффективности такого лечения ставит главную медицинскую проблему: вирус должен определенно отследить целевые клетки, но число используемого вируса должно быть максимально низким.

Исследовательская группа во главе с доктором Инес Хофиг и доктором Натасой Анастасовым от Института Радиационной Биологии (ISB) в Гельмгольце Центруме Мунхене в сотрудничестве с Sirion Biotech GmbH в Мюнхене и Институтом Фраунгофера в Ахене теперь развивала помощника, который увеличивает эффект вирусной трансдукции. Таким образом передача в целевые клетки оптимизирована без дополнительной токсичности.

Поверхностные молекулы плавят вирусы с целевыми клеткамиУченые снабдили вирусы дополнительными поверхностными молекулами, которые облегчают приложение вирусов к их целевым камерам.

Поверхностные молекулы состоят из гликопротеина, который сплавлен к фрагменту антитела. Этот фрагмент антитела обнаруживает поверхностные рецепторы определенных целевых клеток, такие как EGFR + или CD30 +, и связывает с ними.

Более высокий темп трансдукции – меньше вируса используется«Посредством этого определенного закрепления с целевой клеткой мы можем увеличить три, сворачивают темп трансдукции (передача вирусов в целевые клетки)», заявил лидер исследовательской группы Анастасов. «Таким образом эффективность трансдукции повышена, и в то же время меньше вирусов передачи необходимо».В дальнейших исследованиях, аналоге к установленной системе, подходящие фрагменты антитела должны быть оценены для определенных поверхностных маркеров различных целевых клеток, например, для стволовых клеток костного мозга и иммуноцитов.

Генотерапия может таким образом использоваться в качестве лечения определенных генетических отклонений (например, метацветной leukodystrophy, синдром Вискотт-Олдрича).