АЛЬС, также известный как болезнь Лу Герига, является смертельным, прогрессивным нейродегенеративным беспорядком, который затрагивает моторные нервные клетки и в мозгу и в спинном мозге. Прогрессивное вырождение мотонейронов ведет, чтобы атрофироваться, паралич и в конечном счете смерть из-за неудачи дыхательных мышц.
Так как точная причина АЛЬСА неизвестна, текущее исследование сосредоточилось на распространении продолжительности жизни постначала, которая является в настоящее время между двумя – пятью годами для большинства пациентов.Часть развития болезни связана с увеличенной деятельностью глиальных клеток, типом иммуноцита, который повреждает и убивает камеры мотонейрона тела и уменьшает их способность чистить окружающую среду ЦНС.Доктор Рэйчел Лихтенштейн из Отдела Аврама и Стеллы Голдстайн-Горен Разработки Биотехнологии в BGU сосредоточилась на сокращении этой отрицательной иммунной реакции. «Мы нашли способ мешать глиальным клеткам от нападения и убийства здоровые клетки головного мозга», говорит доктор Лихтенштейн.Она успешно перепроектировала часть MabThera, одобренный FDA препарат раньше лечил определенные аутоиммунные заболевания и типы рака в новую молекулу, чтобы рассматривать АЛЬС.
«Наши результаты эксперимента на АЛЬСЕ, который трансгенные мыши показали значительному увеличению продолжительности жизни», говорит доктор Лихтенштейн. «Так как препарат уже одобрен, мы полагаем, что нам только будет нужно ограниченное преклиническое тестирование, чтобы достигнуть клинической фазы ранее, чем другие инициативы».«Это могло также иметь серьезные последствия на продолжительности жизни других больных нейродегенеративным заболеванием с болезнью Альцгеймера и болезнью Паркинсона», говорит доктор Ора Хоровитц, первый вице-президент развития бизнеса в BGN Technologies, компании по передаче технологии и коммерциализации BGU. «Наш новый кандидат препарата может оказаться эффективным при повышении самоочистительного механизма человеческого мозга, таким образом улучшив жизни миллионов людей».
Исследователи теперь ищут фармацевтического партнера компании.В настоящее время есть только два наркотика, доступные пациентам АЛЬСА: Reluzole (Rilutek), который помогает расширить терпеливое выживание только на три – шесть месяцев; и недавно FDA – одобрила Edaravone (Radicava), который продемонстрировал относительно скромный успех.