Мышечная дистрофия Duchenne приводит к серьезному вырождению мышц и влиянию приблизительно 180 000 пациентов во всем мире, главным образом детей. Лечение с текущей стандартной терапией, глюкокортикоидами, может только использоваться в течение короткого времени из-за серьезных побочных эффектов, приводящих к хрупким костям и подавлению и иммунной системы и производства соматотропина.
Исследователи также заметили, что VBP15 запрещает транскрипционный фактор NF-κ B, ключевая сигнализирующая о клетке молекула нашла в большинстве типов клетки животных, который играет роль в воспламенении и повреждении ткани.Авторы исследования ранее узнали это NF-κ B активен в dystrophin-несовершенной мышце за годы до начала признаков, предполагая, что очень раннее лечение больных Мышечной дистрофией Duchenne с VBP15 может предотвратить или задержать начало некоторых клинических признаков.
«Становится все более и более ясно, что мембранная целостность и ремонт – решающие факторы в мышце, сердечно-сосудистой, нейродегенеративной и беспорядки воздушной трассы. Химические свойства VBP15 также предлагают потенциал для лечения других болезней». отмеченная Каннебоыина Нагараю, DVM, доктор философии, ведущий автор исследования и научный руководитель в Центре Генетического Исследования Медицины, Детском Национальном Медицинском центре в Вашингтоне, округ Колумбия.
Авторы приходят к заключению, что VBP15 заслуживает дальнейшее расследование для эффективности в клинических испытаниях.