Исследование, Лионелем Бланом, доктором философии, следователем помощника в Институте Файнштейна, будет опубликовано 17 декабря в журнале Blood. Исследование доктора Блана, выполненное в сотрудничестве с нью-йоркским Центром Крови, Йельской Медицинской школой и Университетом Монпелье во Франции, было первым, чтобы определить, как препарат pomalidomide увеличивает производство эмбрионального гемоглобина, который, как известно, вмешался в так называемый «sickling» эритроцитов, вовлеченных в серповидно-клеточную анемию (SCD).Освещение механизма действия pomalidomide предлагает доказательство понятия, что американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) – одобренное лечение могло потенциально использоваться, чтобы рассматривать SCD, представляя лучшие результаты по сравнению с текущим медикаментозным лечением этих 100 000 американцев с SCD, унаследованный беспорядок, вызывающий плохую кислородную поставку, повреждение органа и даже смерть.
«Мы знали, что препарат сделает эмбриональный гемоглобин, но мы не знали до какой степени или как. Это было целью исследования», объяснил доктор Блан, также доцент молекулярной медицины и педиатрии в Береговой-LIJ Медицинской школе Севера Hofstra и Ученом Болдрика Аллид Уорлд-Стрит.
«Мы можем также сказать что-то еще – что гидроксимочевина, единственное одобренное FDA лекарство от анемии серповидного эритроцита, была менее эффективной, чем pomalidomide и, казалось, действовала через различный механизм действия», добавил он. «Текущая терапия хороша, но не все одинаково отвечает на гидроксимочевину, и что мы надеемся с pomalidomide, должен улучшить это».Pomalidomide, производная талидомида использовала в продвинутых случаях рака множественную миелому, работы, убивая злостные плазменные клетки. Но доктор Блан и его коллеги продемонстрировали в новом исследовании, выполненном на стволовых клетках, взятых от пяти пациентов SCD и 120 нормальных средств управления, как pomalidomide также произвел эмбриональный гемоглобин, эмбриональную версию белка в эритроцитах, который несет кислород к тканям тела.
В пациентах с врожденными условиями, производящими анемию, такими как SCD и бета талассемия, эмбриональный гемоглобин – нормальный, но взрослый гемоглобин – произведенный после того, как рождение – будет неправильно. Поэтому изменение их производства взрослого гемоглобина назад к эмбриональному гемоглобину может изменить курс их болезни.
В дополнение к этим 100 000 жителей США с SCD условие также затрагивает миллионы глобально. «Я напомнил бы людям, что анемия влияет на 1,6 миллиарда человек во всем мире, делая его глобальным экономическим бременем», отмечает доктор Блан.Доктор Блан и его коллеги в Подразделении Гематологии/Онкологии в Коэне Детский Медицинский центр нью-йоркского плана начать клиническое испытание в ближайшем будущем в сотрудничестве с другими учреждениями, чтобы проверить pomalidomide, который взят устно в молодых совершеннолетних с SCD.
В настоящее время единственные потенциальные лечения для SCD – генотерапия, все еще в стадии испытаний или пересадке стволовой клетки, но это интенсивное ресурсом лечение не доступно подавляющему большинству пациентов, особенно в развивающихся странах.«Наша надежда состоит в том, чтобы облегчить симптомы серповидно-клеточной анемии при помощи таблетки, которая могла быть сделана доступной для почти всех пациентов, во всем мире», сказал доктор Блан.