В первый раз, интернациональная команда медицинских исследователей удачно лечила больных с фатальной и редкой кожейзаболевание назвала рецессивный дистрофный буллезный эпидермолиз (RDEB) посредством стволовых клеток костного мозга: до сих пор 10 детей сагрессивная форма заболевания лечилась удачно не обращая внимания на то, что два с того времени погибли от связанных осложнений.Drs Джон Э. Вагнер и и Якуб Толэр из Медицинской школы Миннесотского университета в Соединенных Штатах и сотрудников отПортленд, Орегон, кроме этого в Соединенных Штатах, и коллеги в Англии и Японии, написал об их изучении в работе, размещённой вThe New England Journal of Medicine 12 августа.
Буллезный эпидермолиз (EB), редкое, генетическое кожное заболевание, где кроме того мельчайшее растирание заставляет кожу приводить к пузырям и выскабливатьпрочь. И вызывающая кожа, EB кроме этого воздействует на покров пищевода и рта.
EB существенно различается в формах и серьёзности, самая тяжелая из которых в большинстве случаев летальны. Больные с более серьёзными формами весьмахрупкий, живя в рубцевании и постоянной боли, которое может покинуть их покалеченными и отключенными, и они довольно часто умирают юные.ЭБ Инфо Уорлд сайта обрисовывает условие как то, где кожа не имеет никаких якорей, дабы скрепить ее слои. Дляслучай, у людей с RDEB нет коллагена 7, белок, важный за соблюдение слоев кожи, «приклеенной» к друг другу и ктело.
Национальный Реестр Буллезного эпидермолиза оценивает, что EB происходит в 20 новорожденных за 1 миллион живорождений в ОбъединенномСтраны. Тогда как правильное число людей с EB неясно, оценки предполагают, что существуют примерно 25 000 – 50 000 американцевпроживание с EB, большая часть которых имеет симплексную форму, которая есть умеренной и для которого они кроме того смогут не искать медпомощь. Но aу меньшинства людей с EB имеется серьёзные формы как Рецессивный Дистрофный EB, требуя часов ежедневной интенсивной заботы, по причине того, что любойактивность, протирающая либо вызывающая давление, создаёт больного рану, сродни ожогу второй степени.
У ребенка, терпевшего серьёзная форма EB, имеется очень тяжёлая судьба вперед; это будет кричать с болью, в то время, когда купается, это ни при каких обстоятельствах не будет бежатьи подскочите и играйтесь как другие дети, как кроме того акт ползания, потому, что младенец вынудит его колени кровоточить. сиделки и Родителимладенцы с тяжелым EB кропотливо обертывают любой из мизинцев с марлей Вазелина и после этого громадным числом марли, дабы постараться не допуститьих руки от рубцевания, возникновения и тесёмки.Не обращая внимания на это, у большинства подростков с тяжелым EB имеется культи для рук по причине того, чтоих пальцы царапнули и зажили совместно.Из тех, кто живёт к их 20-м и 30-м, большая часть развивает агрессивную форму рака кожи.
Кое-какие государства имеют кроме тогорассмотренная эвтаназия для новорожденных с самыми важными формами EB.Это позвано тем, что до сих пор не было никакого шанса и никакого лечения лечения.Это изучение есть первым, дабы продемонстрировать, что стволовые клетки костного мозга смогут к себе к верхним отделам и коже желудочно-кишечного тракта и изменять естественноетечение заболевания.
Вагнер, что есть директором Медицинской школы Миннесотского университета трансплантации и педиатрической крови костного мозга и клиническийдиректор Университета Стволовой клетки, сообщённого прессу, что:«Имели возможность ли бы стволовые клетки от костного мозга вернуть, ткани не считая себя было достаточно спорно».«Но в 2007 мы нашли редкую субпопуляцию стволовых клеток костного мозга, каковые имели возможность вернуть кожу в лабораторных моделях. Это поразительноеобнаружение вынудило нас контролировать эти стволовые клетки у людей.
Это ни при каких обстоятельствах не делалось прежде», добавил он.Tolar, адъюнкт-доктор наук педиатрической трансплантации в Медицинской школе заявил, что они нашли что:«Стволовые клетки, находившиеся в костном мозге, смогут отправиться в места травмированной кожи, приведя к увеличенному производству коллагена, что естьнедостаточный у больных с RDEB."Tolar объяснял , что костный мозг trasplants есть одним из самых страшных все же кроме этого одна из самых успешных процедур вмедицина.«Больные, каковые в противном случае погибли бы от их болезни, смогут довольно часто сейчас быть вылечены.
Это – важное лечение для важногозаболевание», добавил он.Вагнер, Tolar и сотрудники начали работату над изучением в 2007.
С того времени 10 детей с самыми агрессивными формами EBвзяли пересадки костного мозга в Детской поликлинике Миннесотского университета Amplatz, с некоторым ответом лучшечем другие.Вагнер заявил, что Вы должны взглянуть на эти результаты в контексте: «Вы должны осознать, как страшный эта заболевание практически», он убедил,чтобы выяснить достижение.
«С момента рождения эти дети страдают в конечном итоге рубцующихся от пузырей из мельчайшей травмы. Они живут судьбамихроническая боль, предотвращая любой шанс для обычной судьбы. Моя надежда пребывает в том, дабы сделать что-то, что имело возможность бы поменять естествознание этогозаболевание и усиливает уровень качества судьбы этих детей», сообщил Вагнер.В их статье Вагнер, Tolar и сотрудники обрисовывают, как они лечили семь детей с RDEB между октябрем 2007 иАвгуст 2009 с «immunomyeloablative аллогенная пересадка и химиотерапия стволовых клеток».
Цель была в том, чтобы расширить сумму выражения C7, из которого они оценили «при помощи окрашивания иммунофлюоресценции» и применения«микроскопия электрона передачи, дабы визуализировать волоконца фиксации». Они кроме этого вели фотографический учет формирования пузыря изаживление раны.В их итогах они сказали, что один больной погиб от «кардиомиопатии перед трансплантацией», и оставления шесть, любой имел«тяжелая связанная с режимом кожная токсичность», тогда как все улучшили заживление раны и уменьшили формирование пузыря между 30и спустя 130 дней по окончании получения нового костного мозга.
Один предстоящий больной погиб в 183 дня по окончании пересадки «в следствии отторжения трансплантата и инфекции». Другие пять былиспустя живые 799 дней по окончании трансплантации.
Исследователи пришли к заключению что:«Увеличенное депонирование C7 и долгое наличие донорских клеток были отысканы в коже детей с дистрофным рецессивомбуллезный эпидермолиз по окончании аллогенной пересадки костного мозга."Они заявили, что предстоящие изучения должны сейчас быть сделаны, дабы «оценить долговременный риск и пользу таковой терапии у больных с этимнарушение».
Вагнер и Толэр оценивают успех детей. Они контролируют собственный прочность и полное здоровьеих кожа, и кроме этого применяющий лабораторные анализы, дабы видеть, как прекрасно донорские клетки объединяются в их кожу, и измеряют уровниколлаген 7.«Что мы сейчас знаем, то, что затем лечения, здоровые донорские клетки живут в коже, коллаген 7 последовательно повышения в течение продолжительного времении кожа неспешно делается более устойчивой, дабы привести к пузырям на формировании», сообщил Вагнер.
«Это открытие расширяет количество трансплантации костного мозга и является примером силы стволовых клеток влечение заболевания», добавил он.«Тогда как лечение предлагает шанс для лучшей судьбы, оно идет со большим риском», сообщил Толэр. «Два ребенка погибли отосложнения имели отношение к лечению, так, обработки нужны."«Пересадка костного мозга для рецессивного дистрофного буллезного эпидермолиза».
Джон Э. Вагнер, Акеми Ишида-Ямамото, Джон А. Макграт, Мария Хордински, Дуглас Р. Кин, Меган Дж. Тайная, Марк Дж.Осборн, Троя Лунд, долан Мишель, Брюс Р. Блэзэр и Якуб Толэр.
N Engl J медиана 2010; 363:629-639; 12 августа 2010ДОИ: 10.1056/NEJMoa0910501
Источники: Миннесотский университет, мир информации EB, стэнфордская медицинская школа.