Клиренс FDA, предоставленный для первого клинического испытания Используя эмбриональные стволовые клетки, которое будет лечить макулярную дегенерацию

Advanced Cell Technology, Inc. («ЗАКОН»; OTCBB:ACTC), сказал, что американское Управление по контролю за лекарствами и продуктами (FDA) очистило использование Исследовательских новых лекарственных средств (IND) Компании срочно инициировать Фазу I/II многофокусное клиническое опробование посредством сетчаточных клеток, взятых из людских эмбриональных стволовых клеток (hESCs), дабы лечить больных с Макулярной дистрофией Штаргардта (SMD), одной из самый распространенных форм юной макулярной дегенерации в мире. Ответ удаляет клинический захват, что FDA поместила в опробование.Макулярная Дистрофия Штаргардта приводит к прогрессивной потере видения, в большинстве случаев начинающуюся в детях между 10 – 20 годами возраста.

В конечном итоге слепота направляться из утраты фоторецептора, которая связана с дегенерацией в пигментном слое сетчатки, названной сетчаточным эпителием пигмента (RPE).. «На данный момент нет никакого лечения для заболевания Штаргардта», сообщил врач Роберт Лэнза, Фундаментальный Научный сотрудник ЗАКОНА." Применяя стволовые клетки, мы можем генерировать практически неограниченную поставку здоровых клеток RPE, каковые являются первыми клетками, каковые вымрут в SMD и других формах макулярной дегенерации. Мы удостоверились в надежности эти клетки в моделях животных заболевания глаз. У крыс мы видели 100%-е улучшение визуальной производительности по невылеченным животным без любых негативных эффектов.

Отечественные изучения продемонстрировали, что клетки были способны к широкому спасению фоторецепторов у животных, каковые в противном случае ослепнут. Практически обычная функция была кроме этого достигнута в модели мыши заболевания Штаргардта.

Мы сохраняем надежду видеть подобное преимущество у больных с разными формами макулярной дегенерации."Опробование I/II Фазы будет проспективным, изучением открытой этикетки, созданным, дабы выяснить толерантность и безопасность клеток RPE по окончании подсетчаточной трансплантации больным с продвинутым SMD.

В общем итоге двенадцать больных будут зарегистрированы в изучении на многократных клинических местах. На данный момент рассматривающиеся места являются Университетом Глаза Жюля Стайна в UCLA (возглавляемый врачом Стивеном Шварцем); Университет Глаза Кейси в Портленде, Орегон (возглавляемый врачом Питером Фрэнсисом из Орегонского университета здравоохранения); Медицинский центр Мемориала Массачусетского университета в Вустере, Массачусетс (возглавляемый врачом Шейлшем Кошелом, Главой Отделения Офтальмологии); UMDNJ – Медицинская школа Нью-Джерси в Ньюарке, Нью-Джерси (возглавляемый врачом Марко Сарбином, Стулом, Университетом Визуальной Науки и Офтальмологии); дополнительные места возможно разглядеть.Ранее в текущем году FDA кроме этого предоставила обозначение Лекарства от редких заболеваний для ячеек компании RPE. В следствии компания в праве взять множество плюсов, включая налоговые льготы, доступ, дабы дать финансирование для испытаний, таких как данный, ускорил одобрение FDA и пособие на маркетинг исключительности по окончании одобрения лекарственного средства на целых семь лет.

Рэймонд Ланд, врач философии, научный сотрудник с ЗАКОНОМ, и рассмотренный одним из передовых специалистов в мире в сетчаточной физиологии клетки и восстановлении видения, прокомментировал, «Результаты изучения камер ЗАКОНА RPE, внедренных в разные модели животных макулярной дегенерации, были замечательны. В случае если ЗАКОН будет замечать кроме того фракцию того преимущества у людей, то это будет не что иное как хоумран».«Инициирование отечественного испытания макулярной дегенерации воображает большой этап в прогрессе развития людских эмбриональных основанных на стволовой клетке способов лечения, направленных на громадные глобальные рынки», сообщил Уильям М. Колдуэлл IV, генеральный директор и председатель ЗАКОНА. «Я пологаю, что поколения посмотрят назад назад сейчас как один из самых захватывающих в истории медицины.

С инициированием этого испытания и тем из Джерона ранее данной в осеннюю пору, область регенеративной медицины готова забрать способы лечения эмбриональной стволовой клетки от области туманного потенциала к тому из материального и настоящего лечения, которое будет иметь большое значение в судьбах миллионов людей во всем мире. Это – вправду ‘переломный момент’ для медицинского сообщества».Среди самый распространенных обстоятельств летальной слепоты в мире дегенеративные болезни сетчатки. Целых тридцать миллионов человек на западе страдают от макулярной дегенерации, воображающей глобальный рынок в размере $25-30 миллиардов, что обязан все же быть действенно обращен.

Примерно 10% людей, возрасты 66 – 74 будут иметь симптомы макулярной дегенерации, большинство «сухая» форма AMD – что на данный момент летален. Распространенность увеличивает до 30% у больных 75 – 85 лет возраста.

«Эти номера больного колеблются в размере», заявил Эдмунд Микунас, вице-президент ЗАКОНА Регулирующих, «и в то время, когда влияние на качество и здоровье судьбы разглядывают в том контексте, макулярная дегенерация воображает одну из более больших невстреченных медицинских потребностей в отечественном обществе. С импульсом опробования этого Штаргардта и неповторимого опыта мы извлекли пользу как одна из нескольких компаний в мире, преуспевавшем в том, дабы брать hESC программу в клинику, мы подготавливаем расширять отечественное лидерство с IND в применении для лечения возрастной макулярной дегенерации, и регистрации, дабы начать испытания в Европе, в самом ближайшем будущем».

Источник: Advanced Cell Technology, Inc.

Блог Парамона