Новое исследование показало, что кортикостероид дефлазакорт является безопасным и эффективным средством лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Результаты, опубликованные в этом месяце в журнале Neurology, могут проложить путь к первому U.S.-одобренное лечение болезни.
"Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна имеют ограниченные возможности лечения и отчаянно нуждаются в эффективных методах лечения," сказал невролог Роберт Григгс, невролог Медицинского центра Университета Рочестера (URMC), M.D., ведущий автор исследования. "Это исследование показывает, что дефлазакорт может служить важным средством для замедления прогрессирования заболевания."
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – заболевание, которое встречается почти исключительно у мальчиков. Заболевание характеризуется мышечной слабостью, которая начинает проявляться в молодом возрасте и быстро прогрессирует, приводя к значительной инвалидности. Мальчики с этим заболеванием часто оказываются в инвалидной коляске к 9-10 годам из-за слабости в ногах. Симптомы в конечном итоге распространяются на другие части тела, включая сердце и мышцы, отвечающие за дыхание, и к тому времени, когда человек достигает позднего подросткового возраста, болезнь часто заканчивается смертельным исходом. Примерно 28000 человек в США.S. страдать от болезни.
Хотя в настоящее время нет одобренного лечения МДД, часто используется кортикостероид преднизон "не по этикетке" лечить состояние. Несколько исследований, начавшихся с исследований, проведенных Григгсом и его коллегами более 20 лет назад, показали, что ежедневное употребление кортикостероидов может увеличить мышечную массу и замедлить дегенерацию мышц у пациентов с МДД, продлевая их способность ходить и сохраняя дыхательную функцию. Однако многие пациенты с МДД в U.S. не назначаются кортикостероиды, в первую очередь из-за опасений по поводу побочных эффектов длительного приема лекарств у детей.
Хотя дефлазакорт одобрен для использования в Европе и других странах для лечения МДД, этот препарат никогда не проходил процедуру одобрения U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Исследования препарата за рубежом показали, что он эффективен и имеет меньше побочных эффектов по сравнению с другими кортикостероидами, а именно меньшую прибавку в весе.
Дефлазакорт участвовал в клинических испытаниях фазы 3 в США.S. в середине 1990-х. Однако вскоре после завершения испытания компания, спонсировавшая исследование, потеряла интерес к препарату, результаты исследования так и не были опубликованы, и попытки получить одобрение FDA были прекращены.
По настоянию пациентов и их семей Григгс и другие десятилетиями пытались получить доступ к исходным данным исследования. За прошедшие годы другая компания – Marathon Pharmaceuticals – приобрела права на дефлазакорт и начала новый толчок, чтобы получить одобрение FDA на этот препарат. Исследователям так и не удалось получить данные от первоначального спонсора клинического испытания, и в конце концов им пришлось кропотливо реконструировать результаты исследования на основе информации, собранной в каждом отдельном исследовательском центре. Эти данные составляют основу нового исследования неврологии.
Исследование, в котором участвовали 196 пациентов с МДД, показало, что дефлазакорт безопасен, эффективно сохраняет мышечную силу и ассоциируется с меньшим набором веса, чем преднизон.
Данные исследования являются основой для двух новых заявок на лекарственные препараты, которые в настоящее время находятся на рассмотрении FDA для использования этого препарата для лечения МДД. В случае одобрения дефлазакорт станет первым лекарственным средством, санкционированным в США.S. лечить болезнь.
Григгс также возглавляет другое международное исследование, направленное на устранение различий в лечении, которое в настоящее время получают пациенты с МДД, путем установления универсального и эффективного стандарта лечения. Новое исследование, названное FOR-DMD (Поиск оптимального режима кортикостероидов для мышечной дистрофии Дюшенна), определит, будет ли ежедневное лечение стероидами или альтернативный режим более эффективным для замедления прогрессирования заболевания и контроля побочных эффектов. В клиническом исследовании, в котором будут оцениваться преднизон и дефлазакорт, будут участвовать 200 пациентов в течение 3-5 лет.