Амиотрофический боковой склероз, обычно известный как АЛЬС или болезнь Лу Герига, является заболеванием нервной системы, в который нервные клетки, которые управляют выродившимся мышечным движением, приводя к слабости, речь и глотая трудности, ослабил дыхание, и в конечном счете смерть.Исследователи сосредоточились на регулирующих клетках T, также известных как Tregs, которые являются иммуноцитами, что помощь защищает тело от вредного воспламенения, которое ускоряет прогрессию АЛЬСА.Стэнли Х. Аппел, Доктор медицины, невропатолог и соруководитель Хьюстонского Методиста, которого Неврологический Институт и его команда начали исследование, чтобы определить, было ли лечение с вливаниями Tregs безопасно и терпимо для пациентов АЛЬСА.
Это исследование появится в выпуске в июле 2018 Neurology® Neuroimmunology & Neuroinflammation, официальном издании американской Академии Невралгии.«Мы нашли, что у многих наших пациентов АЛЬСА не только были низкие уровни Tregs, но также и что их Tregs не функционировали правильно», сказал Аппел, ведущий автор и председатель отдела невралгии в Хьюстонской Методистской Больнице. «Мы полагали, что улучшение числа и функции Tregs в этих пациентах затронет, как их болезнь прогрессировала».Аппел и его команда выбрали трех пациентов на различных стадиях прогрессии АЛЬСА для исследования.
«Как мы полагали, наши результаты показали, что было безопасно увеличить их уровни Treg», сказал Аппел. «Что удивило нас, был то, что прогрессия их АЛЬСА существенно замедлилась, в то время как они получили вливания правильно функционирующего Tregs. Моя надежда состоит в том, что это исследование изменяет АЛЬС от смертного приговора до пожизненного заключения.
Это не вылечит болезнь пациента, но мы можем иметь значение».Эти три пациента в этом исследовании подверглись leukapheresis, процедура, куда кровь удалена, лейкоциты отделены от эритроцитов, и эритроциты возвращены к телу.
Tregs были тогда отделены от лейкоцитов. Исследовательская группа Аппела нашла Tregs, которые не функционировали правильно в пациентах АЛЬСА, возвращенных к нормальному однажды за пределами тела.
Они сотрудничали с Пересадкой Стволовых клеток Онкологического центра доктора медицины Андерсона и Клеточной программой Терапии, чтобы увеличить число собственного Tregs каждого пациента прежде, чем управлять ими внутривенно назад в пациентов.«Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить, безопасно ли увеличить уровни функционирующего Tregs в пациентах АЛЬСА», сказал Джейсон Тонхофф, Доктор медицины, доктор философии, Хьюстонский Методистский невропатолог и ведущий автор. «Большие исследования потребуются, чтобы определять, является ли это эффективным лечением, но как клиницист и исследователь, который специализируется на АЛЬСЕ, я очень взволнован по поводу надежды, которую обеспечивают эти начальные результаты».Каждый пациент получил восемь вливаний Treg во время исследования.
Первыми четырьмя вливаниями управляли каждые две недели, и последними четырьмя управляли один раз в месяц. Развитие болезни было измерено, используя две рейтинговых шкалы прогрессии АЛЬСА.
Между первым раундом и вторым раундом вливаний Treg и затем после того, как второй раунд вливаний был закончен, прогрессия, возобновленная в течение нескольких недель к месяцам после последнего вливания Treg.«У человека есть приблизительно 150 миллионов Tregs, циркулирующие в их крови в любой момент времени», сказал Тонхофф. «Каждая доза Tregs, данного пациентам в этом исследовании, привела приблизительно к 30-процентному увеличению по нормальным уровням. Замедление развития болезни наблюдалось во время каждого раунда четырех вливаний Treg».
Затем, Аппел и Тонхофф начнут исследование Фазы 2, чтобы далее оценить безопасность и эффективность вливаний Treg в замедлении прогрессии АЛЬСА. Они надеются превратить это исследование стандартной клеточной терапии для пациентов АЛЬСА.