Генотерапия: Конец противоречия CRISPR-CAS9

Был большой интерес к CRISPR-Cas9 как инструмент, чтобы развивать противораковые методы лечения клетки или исправить генетические дефекты, которые вызывают наследственный в стволовых и соматических клетках. Однако с тех пор не было никакого надежного и чувствительного метода, чтобы измерить точность CRISPR-Cas9, всего генома, ее безопасность осталась рассматриваемой. Следовательно, было трудно устранить возможность, что CRISPR-Cas9 может вызвать мутации в нецелевых последовательностях, которые подобны последовательностям на цели. Нецелевые мутации в генах-супрессорах опухоли, например, могут вызвать рак.

Исследователи развивались, техника назвала Digenome-seq, чтобы определить местонахождение и и нецелевых последовательностей на цели, которые могут быть видоизменены CRISPR-Cas9 через упорядочивающий геном. Они переварили человеческую геномную ДНК, используя нуклеазы Cas9 в пробирке, которая была тогда подвергнута целым упорядочивающим геномом. Это в пробирке переваривает, привел к уникальному образцу и в и в нецелевых последовательностях на цели, которые могут быть в вычислительном отношении определены.

Кроме того, добавляя нуклеотиды гуанина в конце sgRNA (единственная управляемая РНК), который составляет CRISPR-Cas9, они успешно создали эту высоко развитую программируемую нуклеазу, которая не имеет никаких измеримых нецелевых эффектов в геноме человека.Чжин-Су Ким, директор Центра Разработки Генома в IBS, а также преподаватель Отдела Химии в Сеульском национальном университете говорит, «Если CRISPR-Cas9 усекает нецелевые последовательности ДНК, это могло бы вызвать нежелательные мутации.

Так как мы преуспели в том, чтобы подтвердить точность CRISPR-Cas9, мы ожидаем, что будет большой прогресс развития гена или методов лечения клетки», подчеркивая значение этого успеха исследования.