Соня Роха-Санчес, доктор философии, адъюнкт-профессор устной биологии в Школе Creighton Стоматологии, и эксперт в биологии и физиологии внутреннего уха, разработала метод, чтобы временно изменить выражение ретинобластомы 1 ген у мышей. Модуляция гена RB1 может допускать перерост клеток во внутреннем ухе и потенциально восстановить слушание и баланс, вызванный потерей сенсорных волосковых клеток.Ранее, только два метода были доступны исследователям, чтобы смодулировать выражение гена ретинобластомы: открытие его до его самого полного выражения или полностью удаления его.
На основе исследования Роха-Санчес издал в Границах в Клеточной Нейробиологии в феврале, NIH наградил ее 417 399$ более чем двумя годами, чтобы продолжить исследовать использование техники и ее потенциального перевода как возможность генотерапии для людей.«Мы проектировали систему, где выражение гена ретинобластомы может быть уменьшено какое-то время, и мы видели выгодный рост волосковых клеток внутреннего уха», сказал Роха-Санчес, который был в Creighton в течение восьми лет. «После достаточного перероста тех клеток мы можем возвратить ген к его предыдущему состоянию, потому что это – важный ген для профилактики некоторых случаев рака».
Все позвоночные животные млекопитающих, включая людей, рождаются с ограниченным числом сенсорных волосковых клеток. После того, как потерянный, эти клетки неспособны восстановить, приводя к потере слуха, глухоте и нарушению баланса. Модуляция экспрессии гена в течение просто краткого периода показала потенциал для значительных событий во внутреннем ухе сенсорная заместительная терапия волосковой клетки.
Хотя кохлеарные внедрения коренным образом изменили слуховую область, не, все пациенты потери слуха имеют право на процедуру. По сути, Роха-Санчес сказал, развитие альтернативных методов, чтобы восстановить слушание и баланс особенно важно.
«Мы – все из-за опасности потери этих клеток», сказала она. «Генетическая глухота затрагивает примерно три из каждых 1 000 рождений. Генетически вызванная потеря слуха и глухота могут также быть прогрессивными по своей природе, ухудшившись, поскольку мы становимся старше. И поскольку мы стареем, независимо от любой определенной генетической предрасположенности, регулярный износ сенсорных волосковых клеток может заставить их умирать. Шум – одна из наиболее распространенных причин потери слуха.
Если Вы присутствуете на большом количестве концертов рок-н-ролла или прибавляете громкость в Ваших наушниках, Вы начинаете терять много тех сенсорных нейронов, и они не могут быть возвращены. Мы также видели, что баланс в большой степени затронут потерей этих клеток.
Некоторые люди, которые потеряли существенное количество сенсорных волосковых клеток в вестибулярных органах, части внутреннего баланса управления уха и равновесия, неспособны идти на их собственных двух футах больше».Роха-Санчес сказал в примерно двухнедельный период относительно уменьшения выражения гена RB1 у трансгенных мышей, клетки внутреннего уха повторно выросли без неблагоприятных побочных эффектов, ранее наблюдаемых в других моделях мыши ретинобластомы. Вскоре после публикации первой рукописи по этой новой модели мыши с Рохой-Санчесом связались исследователи, заинтересованные использованием этой модели мыши на их собственном исследовании. Из Университета Тохоку в Токио, Япония в Стэнфордский университет, исследователи хотят исследовать потенциал этой модели мыши для их собственного исследования.
Тем временем Роха-Санчес и ее команда также продолжают работать с моделью и видеть то, что последствия для перероста клеток внутреннего уха во внутреннем ухе млекопитающих.«Мы очень взволнованы по поводу того, что это означает для исследования внутреннего уха, но также и для других вариантов оно открывается в генном переходе модуляции и в других областях исследования, включая исследования рака», сказала она. «Хотя предварительный, мы думаем, что возможности большие, что это может быть, в конечном счете, переведено на человеческие методы лечения».