Хрупкий X нейронов синдрома восстановили использование CRISPR/Cas9-guided стратегия активации
Хрупкий X синдромов вызваны мутациями в гене FMR1 на X хромосомах, которые предотвращают выражение гена. Это отсутствие FMR1-закодированного белка во время мозгового развития, как показывали, вызвало сверхвозбудимость в нейронах, связанных с синдромом.
Теперь впервые исследователи в Институте Белых угрей вернули деятельность хрупкому X генов синдрома в затронутых нейронах, используя измененную систему CRISPR/Cas9, которую они разработали, который удаляет methylation – молекулярные признаки, которые сохраняют ген мутанта отключенным – предполагающий, что этот метод, может оказаться, полезная парадигма для планирования для болезней, вызванных неправильным methylation. …