Федеральные эксперты в области здравоохранения одобрили экспериментальный препарат, предназначенный для лечения психотических бредов и поведения, которые часто поражают пациентов с болезнью Паркинсона, изнурительным двигательным расстройством.
Совет советников Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов 12-2 во вторник проголосовал за то, что преимущества препарата от Acadia Pharmaceuticals перевешивают риски. Это голосование, считающееся рекомендацией для утверждения, не носит обязательного характера, хотя FDA часто следует советам членов комиссии.
Acadia Pharmaceuticals Inc., Сан-Диего. попросил FDA одобрить пимавансерин для лечения галлюцинаций, бреда и иррационального поведения, связанного с болезнью Паркинсона, нейродегенеративным заболеванием, которое в первую очередь вызывает тремор и другие проблемы с движением.
По данным FDA, примерно половина всех пациентов с болезнью Паркинсона страдает психотическими проблемами. В настоящее время нет одобренных FDA препаратов для лечения этого заболевания. Болезнь Паркинсона – второе по распространенности нейродегенеративное заболевание в США.S., после болезни Альцгеймера.
Хотя препарат Акадии имел лишь скромные преимущества у большинства пациентов и был связан с серьезными проблемами безопасности, большинство участников в конечном итоге заявили, что он восполнит важную потребность.
"Мы все хотим, чтобы размер эффекта был больше, но он, безусловно, убедителен в том смысле, что он здесь и имеет смысл," сказал доктор. Тобиас Герхард из Университета Рутгерса, проголосовавший за препарат.
Во время публичных слушаний на собрании во вторник пациенты и врачи подробно рассказали о страшных историях о том, как пациенты с болезнью Паркинсона набросились на членов семьи из-за паранойи и заблуждений. Медицинские эксперты по-прежнему расходятся во мнениях относительно того, вызваны ли такие проблемы самой болезнью Паркинсона или лекарствами, используемыми для ее лечения.
Ученые FDA представили сложный смешанный обзор эффективности пимавансерина и того, перевешивают ли его преимущества значительные, трудно поддающиеся определению риски.
В анкете, измеряющей галлюцинации и другие симптомы, пациенты, принимавшие препарат, показали улучшение на 23% по сравнению с пациентами, принимавшими поддельные таблетки. По мнению обозревателей FDA, это изменение означало "минимальное улучшение" на основе общепринятых клинических показателей.
В то же время негативные последствия для здоровья, включая смерть, были более чем в два раза выше в группе, принимавшей наркотики, и затронули почти 8 процентов пациентов. Не было четкого объяснения увеличения проблем со здоровьем, наблюдаемых при применении препарата, по сравнению с пациентами, принимавшими фиктивное лечение.
В конечном итоге FDA пришло к выводу, что на каждые два пациента, у которых наблюдалось значительное уменьшение психотических симптомов, у одного пациента наблюдалось серьезное неблагоприятное событие.
Тем не менее, практически без альтернатив, большинство участников поддержали препарат.
"Даже если эффекты скромные, вы должны сравнить их с тем, что доступно прямо сейчас, что, судя по тому, что нам представили, не является ничем," сказал доктор. Дэвид Брент из Медицинской школы Университета Питтсбурга, председательствовавший в группе.
FDA примет собственное решение о том, одобрить ли препарат до 1 мая.
Пимавансерин является частью семейства антипсихотических препаратов, включая Abilify, Zyprexa и Seroquel, которые используются для лечения шизофрении и биполярного расстройства. Acadia считает, что уникальное взаимодействие ее препарата с дофаминовыми рецепторами делает его эффективным средством лечения психоза у пациентов с болезнью Паркинсона.
Акции Acadia Pharmaceuticals Inc. были остановлены перед встречей. В понедельник акции выросли более чем на 17 процентов и закрылись на уровне 23 долларов.81 в ожидании заседания панели управления FDA.