АЛЬС – беспорядок в который мотонейроны, найденные в мозговом и спинном мозге, выродившемся. Болезнь приводит к прогрессивной потере мускульного контроля, включая дыхание и глотание, приводя к смерти. В настоящее время нет никакого лечения, которое может остановить болезнь.
«Хотя было два серьезных осложнения, связанные с трактовкой, уровнем приемлемого риска для того, чтобы лечить пациентов с АЛЬСОМ, где прогноз беден, и лечение ограничено, возможно выше, чем это для более мягких беспорядков», сказал Джонатан Д. Гласс, Мэриленд, преподаватель невралгии в Медицинской школе Университета Эмори в Атланте и члене американской Академии Невралгии.Исследование связало 15 человек с АЛЬСОМ в трех университетских клиниках.
У всех были их первые признаки АЛЬСА в течение двух лет после начала исследования. Участники были разделены на пять контрольных групп, которые получили увеличивающиеся дозы стволовых клеток растущими числами инъекций.
Испытание было открытой этикеткой, означая, что участники знали, что они проходили активное лечение стволовой клетки.Все участники получили двусторонние инъекции в цервикальный спинной мозг между C3 и регионами C5.
Заключительная группа получила инъекции и в поясничное (L2-L4) и в шейный отдел спинного мозга посредством двух отдельных операций. Числа инъекций колебались от 10 до 40, и количество клеток ввело, колебался от два миллиона до 16 миллионов.
В течение девяти месяцев продолжения исследователи собрали информацию о побочных эффектах и измерили развитие болезни, используя АЛЬС функциональная рейтинговая шкала.Большинство побочных эффектов было связано с временной болью, связанной с хирургией и к лекарствам, которые подавляют иммунную систему.
Два человека развивали серьезные осложнения, связанные с лечением. Один человек развивал спинной мозг, раздувающийся, который причинял боль, сенсорная потеря и частичный паралич, и один человек заболел центральным синдромом боли.Функционирование участников сравнилось с тремя историческими контрольными группами, и не было никакого различия в том, как быстро болезнь прогрессировала между теми, кто получил стволовые клетки и тех, кто не сделал. Однако Стекло предостерегло, что заключение не должно быть сделано об эффективности лечения от маленького исследования.
«Это исследование не было разработано, и при этом это не было достаточно большим, чтобы определить эффективность замедления или остановки прогрессии АЛЬСА. Важность этого исследования состоит в том, что оно позволит нам продвигаться к большему испытанию, специально предназначенному, чтобы проверить, будет ли пересадка человеческих стволовых клеток в спинной мозг положительным лечением пациентов с АЛЬСОМ», сказало Стекло.