«Долгосрочное терапевтическое значение нашей работы с Hinokitiol указывает на потенциальное использование этого химиката, чтобы исправить анемию, вызванную генетическими дефицитами железных транспортеров, требуемых для нормального формирования эритроцита», сказали co-corresponding автор Барри Поу, Мэриленд, доктор философии, Подразделения BWH Гематологии. «В то же время у Hinokitiol есть потенциал, чтобы исправить синдромы перегрузки железом, такие как гемохроматоз. Более обширные клинические испытания необходимы, чтобы разработать полный потенциал Hinokitiol и определить потенциальную токсичность, что мы не определили использующие преклинические модели».Hinokitiol – натуральный продукт, найденный в лесу деревьев. Первоначально изолированный от тайваньского хиноки, эта маленькая молекула также найдена в древесине кедра.
Исследовательская группа первоначально изучила свойства Hinokitiol в дрожжах – классический образцовый организм для изучения биологических процессов, таких как железная транспортировка, которые были сохранены через эволюцию. Сотрудники в Университете Иллинойса нашли, что комплекс мог транспортировать железо через дрожжи клеточная мембрана в дрожжах мутанта, испытывающих недостаток в их главных железных транспортерах поглощения. Следователи BWH предоставили мыши erythroid (красные) клетки крови, а также мутанты данио-рерио, оба из которых испытали недостаток в способности транспортировать железо.
Когда команда управляла Hinokitiol в этих моделях, а также разъедающих моделях, они нашли, что это исправило заблокированное железо за пределами клеток или подклеточные органоиды, исправив анемию на клеточном уровне.«Мы нашли, что Hinokitiol может восстановить железную транспортировку в клетках из клеток или обоих», сказала Лапа. «Это может также способствовать железному поглощению пищеварительного тракта и созданию гемоглобина в некоторых наших моделях.
Эти результаты предполагают, что у маленьких молекул как Hinkitiol, который может подражать биологической функции недостающего белка, может быть потенциал для того, чтобы лечить человеческие заболевания».