Способность изменить ДНК точно откроет больше дверей в развитии персонифицированной медицины, которая могла помочь заняться человеческими болезнями, у которых в настоящее время есть немного вариантов лечения. Примеры болезней, которые не встретили терапевтические потребности, включают нейродегенеративные заболевания как болезнь Хантингтона, мышечные дистрофии и нарушения кровоснабжения как анемия серповидного эритроцита.Этим новым белком, названным iCas, может легко управлять внешний химический вход и таким образом решает некоторые проблемы с CRISPR-Cas1, существующим золотым стандартом для изменения ДНК. Например, существующие ферменты Аварии могут иногда изменять места в ДНК, которые приводят к страшным последствиям.
С iCas у пользователей теперь есть способность управлять деятельностью фермента и таким образом минимизировать непреднамеренные модификации ДНК в клетке.Развитый сотрудничеством между Институтом Генома A*STAR Сингапура (СТЕКЛО) и Наньянским технологическим университетом, Сингапур (NTU Сингапур), iCas был издан в рассмотренном научном журнале Nature Chemical Biology пэра на этой неделе.Приведением совместной исследовательской группы является доктор Тань Мэн Как, Старший научный сотрудник Стволовой клетки & Регенеративной Биологии в СТЕКЛЕ и доцента в Школе NTU Химического машиностроения и Биоинженерии.«ДНК похожа на инструкцию по эксплуатации, которая говорит живые клетки, как вести себя, поэтому если мы можем переписать инструкции в этом руководстве, мы будем в состоянии взять под контроль то, что клетки, как предполагается, делают», объяснил доктор Тан. «Наш спроектированный iCas белок похож на выключатель, который может быть с готовностью включен и выключен, как желаемый.
Это также выигрывает у других существующих методов с точки зрения времени отклика и надежности».Как изменение ДНК работает
Чтобы гарантировать, что ДНК точно изменена, который требуется во многом биомедицинском и биотехнологическом применении, деятельность белка Аварии должна жестко регулироваться.Химикат, который включает iCas белок или прочь является тамоксифеном, препарат обычно раньше лечил и предотвращал рак молочной железы. В его отсутствие iCas выключен без изменений, внесенных в ДНК.
Когда включено с тамоксифеном, iCas тогда отредактирует целевое место ДНК.В исследовании iCas, как находили, выиграл у других химически-индуцибельных технологий CRISPR-аварии с намного более быстрым временем отклика и способностью, которая будет неоднократно включаться и выключаться.
Более высокая скорость, на которой реагирует iCas, позволит более трудный контроль точно, где и когда редактирование ДНК произойдет. Это полезно в исследовании или заявлениях, которые требуют точного контроля редактирования ДНК.Например, в исследованиях клетки сигнальные пути или позвоночное развитие, iCas могут точно предназначаться для подмножества клеток в ткани (пространственный контроль) или отредактировать ДНК в конкретной стадии развития (временный контроль).«iCas технология, разработанная доктором Таном, является увлекательным дополнением к росту комплект инструментов CRISPR.
Это позволяет редактирование генома способом, которым точно управляют, таким образом открывая новые двери для применений технологии CRISPR в основном и применило биологическое исследование», сказал доктор Хойминь Чжао, профессор Стула Стивена Л. Миллера Химической и Биомолекулярной Технической способности в Иллинойсском университете в Урбане-Шампейне (UIUC).Исполнительный директор СТЕКЛА ПРОФЕССОР ЫН ХУЦК ХОЙ добавил, «Это развитие позволяет исследователям иметь контроль за точностью для более точного редактирования ДНК, и это может помочь клеткам инженера исследователей с новыми свойствами или восстановить больные клетки с видоизмененной ДНК».Профессор Теох Сви Хин, Председатель Школы NTU Химического машиностроения и Биоинженерии, сказал, «редактирование ДНК – захватывающая область со многим потенциальным использованием в лечении болезней. NTU был активен в исследовании в области упорядочивающего гена и биоинженерия за прошлые годы и эту работу доктора Тана, и его Сингапурская команда добавит к растущей совокупности знаний в разработке клетки для медицины».
1The CRISPR-авария (Группируемые Короткие Палиндромные Повторения, в которых Регулярно Делают интервалы, и CRISPR-связанные белки) система – сильная технология, которая может использоваться, чтобы управлять ДНК в живых клетках. Например, это может использоваться, чтобы исправить вызывающие болезнь мутации в людях или спроектировать улучшенные сельскохозяйственные зерновые культуры с желательными чертами, чтобы гарантировать продовольственную безопасность.