Исследователи из Медицинского центра Университета штата Огайо и Национальной детской больницы разработали вирусный вектор, предназначенный для доставки гена в глаза людям, рожденным с наследственной прогрессирующей формой слепоты, которая поражает в основном мужчин.
Этот вектор является частью клинических испытаний, посвященных использованию генной терапии для лечения хориидеремии, болезни, от которой страдают около 100 000 человек во всем мире. Испытание проводят исследователи Оксфордского университета в Англии.
Вектор был разработан доктором. Мэтью Во время, профессор молекулярной вирусологии, иммунологии и медицинской генетики, нейробиологии и неврологической хирургии в штате Огайо, в сотрудничестве с Робертом Маклареном, профессором офтальмологии Оксфордского университета, который также возглавляет исследование.
Научный сотрудник д-р. K. Рид Кларк, директор Клинического производственного центра в Центре генной терапии Национальной детской больницы, и его команда создали вектор клинического уровня, который вводят пациентам в испытании.
Во время, который также является приглашенным профессором трансляционной нейробиологии в Оксфорде, был в операционной во время новаторской операции. "Я и мои коллеги рады внести свой вклад в этот важный медицинский прорыв," Во время говорит. "Мы много лет работали над разработкой и оптимизацией вирусов для безопасной доставки генов людям, и глаз во многих отношениях является идеальной мишенью. Завод по производству клинических переносчиков в Национальной детской больнице великолепен, и доктор. Кларк и его команда заслуживают поздравлений за предоставление клинического вектора, который впервые предлагает этим пациентам возможность эффективной терапии."
Во время и его коллеги разработали вирусный вектор для заражения светочувствительных фоторецепторных клеток, которые выстилают заднюю часть глаза и составляют сетчатку. Хориидеремия вызывает дегенерацию этих светочувствительных клеток сетчатки и прогрессирующую слепоту. Диагноз обычно ставится в детстве и приводит к слепоте примерно к 45 годам
"Это испытание представляет собой первую попытку лечения этого заболевания и первый случай, когда генная терапия была направлена на фоторецепторные клетки сетчатки глаза человека," Во время говорит. "Мы считаем, что он имеет большие перспективы для лечения других генетических причин слепоты, таких как пигментный ретинит."
12 пациентов, участвующих в исследовании, получат лечение на одном глазу. Чтобы узнать, остановила ли генная терапия дегенерацию, потребуется 24 месяца. Испытание основано на исследованиях в области генной терапии, проведенных в сотрудничестве с профессором Мигелем Сибра из Имперского колледжа Лондона, а также во время и Кларком из штата Огайо.
"Это заболевание было признано неизлечимой формой слепоты более ста лет," Макларен говорит. "Я не могу описать волнение от мысли, что мы разработали генетическое лечение, которое потенциально могло бы остановить его с помощью одной-единственной инъекции."